Con la terapia si riduce la frequenza di recidive e la progressione della disabilità in due anni. Ora si attende l’approvazione anche di alemtuzumab, promettente anticorpo monoclonale
Contro la sclerosi multipla a sarà presto disponibile una nuva terapia che ha dato incoraggianti risultati nel trattamento della forma recidivante remittente. Teriflunomide, questo il nome del farmaco orale, è già stato approvato negli Stati Uniti, in Australia, Argentina, Cile e Corea del Sud: la Commissione Europea ha ora concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio anche nel vecchio continente, dando il via all’iter burocratico che lo renderà disponibile ai pazienti anche in Italia, entro qualche mese.
La nuova molecola è un immunomodulatore che, con un meccanismo selettivo, riduce la proliferazione e funzionalità dei linfociti T e B attivati nel sistema nervoso centrale dei pazienti, interferendo con la patogenesi della malattia. A confermare l’efficacia della terapia sperimentale, i risultati dello studio TEMSO (TEriflunomide Multiple Sclerosis Oral), di fase III, randomizzato e in doppio cieco condotto su 1.088 pazienti provenienti da 21 Paesi: confrontato con placebo, il farmaco ha dimostrato di ridurre del 30 per cento il tasso annuale di recidive e rallentare la progressione della disabilità nei due anni. A differenza delle attuali terapie di prima linea, a base di interferone, teriflunomide non maschera i sintomi della malattia ma agisce sulle cause scatenanti, peculiarità che gli conferisce l’appellativo di ‘disease modifying therapy’. “E’ il primo farmaco orale che non agisce sopprimendo in modo indiscriminato la risposta immunitaria, come succede con gli immunosoppressori, ma riduce notevolmente in modo selettivo i cloni cellulari coinvolti nella fase acuta della malattia. E’ indicato quindi fin dalle prime fasi della malattia”, spiega il Prof. Giancarlo Comi, direttore del Dipartimento Neurologico e Istituto di Neurologia sperimentale Istituto Scientifico Universitario San Raffaele di Milano. Una caratteristica vantaggiosa per gestire una malattia eterogenea e imprevedibile come la sclerosi multipla, sia nelle manifestazioni che nella sua progressione.
La ricerca scientifica sta oggi cambiando l’approccio terapeutico verso la malattia, a favore di terapie personalizzate e sempre più tempestive. “Esistono molti farmaci utili ed efficaci, ma nessuno in grado di guarire la malattia. Dobbiamo giocare d’anticipo sulla malattia. Come è noto la sclerosi multipla si presenta il più delle volte con periodi di attività cui fanno seguito fasi di quiescenza. Ogni periodo attivo, però, lascia nel paziente una disabilità in più perchè i danni al sistema nervoso non sono riparabili. Dobbiamo quindi avere a disposizione terapie in grado di prevenire le ricadute, non solo di bloccarle”, prosegue Comi.
Sull’orizzonte terapeutico, un altro farmaco è stato posto all’attenzione della Commissione Europea: alemtuzumab, un anticorpo monoclonale già in uso in oncologia e in grado di distruggere le cellule che mantengono attiva la risposta autoimmune nella sclerosi multipla. Seppure non ancora autorizzato, il farmaco ha già ottenuto opinioni positive dimostrandosi efficace nel bloccare la progressione della disabilità e nel favorire un parziale recupero della disabilità pregressa, e sembra candidato come trattamento di prima linea nei casi potenzialmente più aggressivi di sclerosi multipla. “Si tratta di un cambiamento di approccio alla malattia: se finora è stato utilizzato uno schema per cui a gravità crescente del danno si somministravano farmaci sempre più potenti, oggi si tende a utilizzare la cosiddetta terapia induttiva, cioè a precedere l’andamento della malattia invece che a subirlo. In tal modo contiamo di ridurre la disabilità a lungo termine”, conclude.
Entrambi i farmaci, che preannunciano una rivoluzione terapeutica per la sclerosi multipla, sono sviluppati da Genzyme, società del Gruppo Sanofi.