Grande attesa per il farmaco di Roche ocrelizumab, che in uno studio di fase III ha ridotto significativamente la progressione della malattia
BARCELLONA (SPAGNA) – Fra un anno o poco più i pazienti con sclerosi multipla primariamente progressiva (SMPP) potranno finalmente usufruire di una terapia efficace: fino ad oggi, infatti, per questo tipo di malattia non esistono farmaci approvati.
La SMPP, che è la tipologia più rara (circa il 15% dei casi), è caratterizzata da una forma progressiva che – pur con un tasso di progressione variabile – evolve costantemente peggiorando in maniera inesorabile, di solito senza periodi distinti di remissione e successiva ricaduta, fino a portare il paziente ad altissimi gradi di disabilità e anche al decesso.
Il farmaco in questione, l’ocrelizumab, è un anticorpo monoclonale umanizzato prodotto da Roche che ha mostrato un effetto clinicamente rilevante e risultati statisticamente significativi sulla progressione della malattia. I dati sono stati presentati in occasione del 31esimo Congresso dell’ECTRIMS (European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis), che si è svolto a Barcellona dal 7 al 10 ottobre con la presenza di oltre 8.000 partecipanti.
Le conferme giungono dallo studio internazionale di fase III ORATORIO, multicentrico e randomizzato in doppio cieco, che ha arruolato 732 pazienti con sclerosi multipla primariamente progressiva dai 18 ai 55 anni. L’effetto dell’ocrelizumab (600 mg somministrati ogni sei mesi tramite due infusioni endovenose, ciascuna da 300 mg a due settimane l’una dall’altra) è stato confrontato con quello di un placebo. Il trial ha mostrato che il trattamento con il farmaco ha ridotto in modo significativo il rischio di progressione della disabilità clinica, misurata con la EDSS (Expanded Disability Status Scale).
A illustrare i risultati, nel corso della sessione conclusiva, è stato il Prof. Xavier Montalban, Presidente dell’ECTRIMS, Presidente del Comitato Direttivo Scientifico dello studio ORATORIO e Professore di Neurologia e Neuroimmunologia dell’Ospedale Universitario Vall d’Hebron di Barcellona: “L’80% dei pazienti ha completato lo studio, e il farmaco ha raggiunto il suo endpoint primario: la riduzione del 25% della progressione della disabilità confermata in 24 settimane”, ha sottolineato il Prof. Montalban.
“Inoltre, sono stati raggiunti anche alcuni importanti endpoint secondari, come il volume delle lesioni iperintense in T2, che in 120 settimane si è ridotto del 3,4% con ocrelizumab, mentre con placebo è aumentato del 7,4%. Ocrelizumab ha inoltre ridotto del 17,5% il tasso di perdita di volume cerebrale, e del 29% il tempo necessario per percorrere una distanza di 25 piedi (7,6 metri): questi ultimi risultati sono stati ottenuti in un periodo di 120 settimane. Ocrelizumab – ha concluso Montalban – ha chiaramente dimostrato di essere efficace nella sclerosi multipla primariamente progressiva, e non solo in questa forma”.
Nel complesso, l’incidenza di eventi avversi associati ad ocrelizumab è risultata analoga a quella osservata nel braccio placebo dello studio: i più comuni sono stati le reazioni legate all’infusione, di grado lieve-moderato. Anche l’incidenza di eventi avversi gravi associati ad ocrelizumab, comprese le infezioni, è risultata simile a quella del placebo.