USA - AbbVie ha annunciato di aver ricevuto dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti la denominazione di 'rara malattia pediatrica' (Rare Pediatric Disease) per il proprio farmaco sperimentale ABT-414, una molecola in via di sviluppo per il trattamento dei pazienti con 'glioma pontino intrinseco diffuso' (DIPG), un raro tumore maligno, molto aggressivo, che insorge alla base del cervello e colpisce prevalentemente bambini o ragazzi in età scolare.
Il DIPG appartiene alla classe dei 'gliomi ad alto grado' (HGG, high grade glioma) e rappresenta il secondo tipo più comune di cancro cerebrale infantile. Soltanto in America, compaiono ogni anno circa 200-400 nuovi casi di bambini affetti da questa grave condizione.
ABT-414 è un 'anticorpo coniugato a farmaco' (ADC, antibody drug conjugate) ideato per bloccare in modo selettivo il 'recettore del fattore di crescita epidermico' (EGFR). Attualmente, AbbVie sta conducendo, in collaborazione con la European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC), uno studio clinico di Fase II per valutare l'impiego di ABT-414 in individui adulti affetti da DIPG con EGFR amplificato. La FDA ha deciso di concedere la denominazione di 'rara malattia pediatrica' in seguito al progetto di includere in questo studio una specifica coorte di pazienti in età infantile.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.