Biotie Therapies ha annunciato l'inizio dello studio clinico di Fase III progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia del farmaco sperimentale tozadenant, rispetto al placebo, nel trattamento di 450 pazienti affetti da malattia di Parkinson (PD) che manifestano il fenomeno di “deterioramento da fine dose” (end-of-dose wearing off) a seguito della terapia con levodopa. Biotie ha già raggiunto un accordo con la Food and Drug Administration (FDA) su un protocollo per la valutazione speciale (SPA) di questo studio.
Tozadenant rappresenta un antagonista selettivo del recettore A2a dell'adenosina che, durante una sperimentazione di Fase IIb recentemente conclusa, ha mostrato effetti clinicamente rilevanti nel trattamento di 420 pazienti con malattia di Parkinson.
Nel nuovo studio di Fase III in avvio, denominato TOZ-PD, i partecipanti saranno randomizzati a ricevere due somministrazioni giornaliere di tozadenant (in dosi da 60 mg o 120 mg) o di placebo, in aggiunta alla terapia standard per la malattia di Parkinson. L'endpoint primario è rappresentato dalla riduzione, dopo 24 settimane di trattamento, del tempo trascorso in stato di 'off' dai pazienti che assumono tozadenant rispetto a quelli sottoposti a placebo.
Questa prima parte dello studio sarà seguita da un ulteriore periodo di trattamento in aperto che avrà una durata di 52 settimane e che servirà alla raccolta di dati aggiuntivi sulla sicurezza a lungo termine di tozadenant.
Sulla base delle stime attuali, si prevede che i dati della sezione dello studio controllata con placebo possano essere disponibili entro la fine del 2017.