USA - Viking Therapeutics ha annunciato gli incoraggianti risultati ottenuti da una sperimentazione preclinica in cui il composto VK0214 è stato testato in un modello murino di adrenoleucodistrofia legata all'X (X-ALD), una rara malattia perossisomiale caratterizzata da un accumulo di 'acidi grassi a catena molto lunga' (VLCFA). VK0214 è un agonista orale del 'recettore beta dell'ormone tiroideo' (TR-beta) ed è progettato per regolare l'espressione di geni che si ritiene abbiano un ruolo decisivo nella manifestazione della X-ALD.
Lo studio ha dimostrato che un trattamento di 6 settimane mediante VK0214 è in grado di abbassare i livelli plasmatici di VLCFA in esemplari di topo con X-ALD. Negli animali trattati con VK0214, il tasso plasmatico di VLCFA è iniziato a diminuire già dopo le prime 2 settimane di terapia e, al termine dello studio, ha raggiunto valori del 25% più bassi rispetto a quelli riscontrati nei topi di controllo, ossia non sottoposti al farmaco. Gli effetti di VK0214 sono apparsi robusti in rapporto a diversi tipi di VLCFA, ma a subire il maggior calo sono stati gli acidi grassi saturi C26, C24, C22 e C20.
Secondo Viking Therapeutics, i dati favorevoli emersi da questa iniziale sperimentazione preclinica supportano la prosecuzione del programma di sviluppo di VK0214 per l'adrenoleucodistrofia legata all'X.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.