USA - Alnylam Pharmaceuticals ha annunciato l'avvio del suo studio di estensione di Fase III, denominato APOLLO-OLE, sull'impiego della terapia sperimentale patisiran nel trattamento dell'amiloidosi TTR-mediata (ATTR) in pazienti con polineuropatia amiloide familiare (FAP). I pazienti che hanno completato APOLLO, lo studio clinico di Fase III su patisiran, avranno diritto a partecipare ad APOLLO-OLE, in cui saranno valutate la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del farmaco. Patisiran è un prodotto sviluppato da Alnylam in collaborazione con Genzyme.
L'amiloidosi TTR-mediata (ATTR) è una rara malattia progressiva causata da mutazioni del gene TTR che codifica per la 'transtiretina' (TTR), una proteina normalmente prodotta dal fegato. Tali mutazioni provocano un accumulo dannoso di forme alterate di TTR che danneggiano organi, nervi e tessuti. La polineuropatia amiloide familiare (FAP) è una patologia associata ad ATTR che si presenta come una neuropatia sensitivo-motoria con disturbi del sistema autonomo.
Patisiran è una terapia sperimentale che sfrutta la tecnica RNAi (RNA interference) per ridurre l'accumulo di transtiretina che caratterizza l'amiloidosi TTR-mediata.
Nello studio di estensione APOLLO-OLE, i pazienti saranno sottoposti ad una dose di patisiran da 0,3 mg/kg ogni tre settimane, per un periodo di trattamento di almeno due anni. Lo scopo principale della sperimentazione consiste nel valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine della terapia, ma verrà anche effettuata una serie di esami clinici sui pazienti per analizzare gli specifici effetti di patisiran sul livello di debolezza muscolare, sulla densità delle fibre nervose, sul grado di mobilità e disabilità, sulla funzionalità sensoriale e autonomica e sulla qualità della vita.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.