Oltre 500 persone avranno accesso per la prima volta ad un trattamento in grado di agire sulla causa della malattia
Roma – E’ stata pubblicata in Gazzetta Ufficiale la determina di AIFA che autorizza la rimborsabilità dell’estensione d’indicazione del farmaco Kaftrio® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor), in regime di associazione con ivacaftor, per il trattamento della fibrosi cistica (FC). Il nuovo medicinale è ora rimborsabile per i pazienti con FC di età pari o superiore a 12 anni che presentano almeno una mutazione F508del nel gene CFTR.
Il farmaco Kaftrio®, in regime di associazione con ivacaftor, era già rimborsabile in Italia, da luglio 2021, per i pazienti con FC di età pari o superiore a 12 anni che presentano una copia della mutazione F508del e una mutazione di funzione minima, oppure due copie della mutazione F508del, nel gene CFTR.
Nelle persone che presentano alcuni tipi di mutazioni nel gene CFTR, la proteina omonima CFTR non viene normalmente processata o non si presenta correttamente ripiegata all'interno della cellula, e questo può impedirle di raggiungere la superficie cellulare e di funzionare correttamente. Kaftrio®, in regime di associazione con ivacaftor, è un medicinale orale sviluppato per aumentare la quantità e la funzione della proteina CFTR presente sulla superficie cellulare.
“A partire da oggi un numero sempre maggiore di pazienti italiani potrà beneficiare di una terapia modulatrice della proteina CFTR in grado di agire sulle cause all’origine della fibrosi cistica e con il potenziale di rivoluzionare il trattamento della malattia”, ha dichiarato Federico Viganò, Country Manager per Italia e Grecia di Vertex Pharmaceuticals. “Grazie all'accordo per la rimborsabilità in Italia del nostro portfolio di farmaci per la fibrosi cistica sottoscritto con AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) a luglio 2021, ai pazienti eleggibili sarà garantito l’accesso a queste terapie”.