AIFA ha approvato l’impiego del nuovo modulatore di CFTR a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale
La notizia che la comunità italiana della fibrosi cistica (FC) stava aspettando da mesi è finalmente arrivata: l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha infatti annunciato, con un comunicato stampa, di aver approvato l’impiego del farmaco Kaftrio® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale. Il nuovo medicinale sviluppato da Vertex Pharmaceuticals appartiene alla classe dei modulatori della proteina CFTR ed è costituito dalla combinazione di tre principi attivi, ivacaftor, tezacaftor ed elexacaftor, ma l’aspetto più importante è che Kaftrio è mirato a correggere le alterazioni di CFTR dovute alla mutazione genetica F508del, la più comune tra quelle che causano la fibrosi cistica.
Secondo quando annunciato da AIFA, dopo la pubblicazione della relativa determina in Gazzetta Ufficiale, prevista entro il prossimo 3 luglio, Kaftrio potrà essere disponibile per i pazienti italiani che rientrano nelle indicazioni approvate dall’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), che ha autorizzato l’impiego del farmaco, in associazione a ivacaftor, per i pazienti con FC aventi almeno 12 anni di età e almeno una copia della mutazione F508del nel gene CFTR. Il comunicato AIFA, tuttavia, non chiarisce con quali tempi si arriverà a questa indicazione allargata del farmaco.
“Si tratta di un significativo passo avanti nel trattamento della fibrosi cistica, che aveva finora a disposizione trattamenti solo parzialmente efficaci. Grazie all’accordo raggiunto, il SSN metterà a disposizione in modo gratuito questo farmaco per tutti i pazienti per i quali ci sono evidenze di beneficio”, ha dichiarato il Direttore Generale di AIFA, Nicola Magrini.
La notizia dell’approvazione di Kaftrio è stata accolta con grande soddisfazione dalle tre grandi realtà che si occupano di fibrosi cistica nel nostro Paese, la Lega Italiana Fibrosi Cistica (LIFC), la Società Italiana per lo studio della Fibrosi Cistica (SIFC) e la Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica (FFC), che si sono congiuntamente mobilitate affinché questo medicinale potesse arrivare quanto prima a disposizione dei pazienti: “L’approvazione della rimborsabilità del nuovo farmaco innovativo per la fibrosi cistica segna il traguardo di quella rivoluzione terapeutica in atto da anni che sta dimostrando di migliorare la qualità e l’aspettativa di vita per le persone con fibrosi cistica. Per LIFC, SIFC e FFC questo è l’inizio di un nuovo cammino al fianco dei pazienti e dei Centri di Cura. L’introduzione di Kaftrio nel nostro Paese rappresenta una svolta importante. Ma la strada è ancora lunga. Il 30% dei malati è portatore di mutazioni genetiche per le quali non esiste ancora un farmaco efficace. Il nostro impegno è quello di lavorare nella direzione di una cura per tutti”.
Il nuovo accordo sottoscritto da Vertex con AIFA riguarda non soltanto il farmaco Kaftrio, ma anche gli altri modulatori di CFTR precedentemente prodotti dall’azienda, ossia:
- Orkambi® (lumacaftor/ivacaftor), indicato a partire dai 2 anni di età per pazienti affetti da FC che hanno due copie della mutazione F508del;
- Symkevi® (tezacaftor/ivacaftor), indicato, in associazione a ivacaftor, a partire dai 12 anni di età per pazienti affetti da FC che hanno due copie della mutazione F508del o una copia della mutazione F508del e una mutazione a funzione residua nel gene CFTR;
- Kalydeco® (ivacaftor) indicato a partire da un anno di età per pazienti affetti da FC aventi specifiche mutazioni nel gene CFTR.
“Questo accordo è un risultato importante per i pazienti con fibrosi cistica in Italia. I nostri farmaci hanno cambiato radicalmente il trattamento della malattia e non possiamo che essere davvero soddisfatti che i pazienti possano ora accedere al nostro intero portfolio di farmaci per la fibrosi cistica”, ha dichiarato Federico Viganò, Country Manager per Italia e Grecia di Vertex Pharmaceuticals. “Questa notizia ci rende particolarmente orgogliosi e ci avvicina al nostro obiettivo finale, ovvero quello di fornire opzioni terapeutiche efficaci a tutti i pazienti affetti da questa rara malattia. Ringrazio l’AIFA e tutte le parti coinvolte per la collaborazione e l’impegno nel raggiungere rapidamente questo accordo”.
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