Farmaci orfani

Dispositivi medici: nasce il progetto DeCODe

Il Consorzio, cofinanziato dalla Commissione Europea, selezionerà cinque sviluppatori: a marzo 2025 i primi bandi

I pazienti, i caregiver e i professionisti della salute hanno da tempo espresso unanimemente un bisogno non soddisfatto in termini di nuovi dispositivi medici, sia per le malattie rare che per quelle pediatriche. Infatti, sebbene il Regolamento sui medicinali orfani (2000) e gli incentivi normativi da esso introdotti abbiano favorito lo sviluppo dei farmaci per queste patologie, permane una carenza di dispositivi destinati in modo specifico alle malattie rare e alla popolazione pediatrica.

Farmaci orfani: l'ottavo Orphan Drug Day

Francesco Macchia (Rarelab): “Occorre aggiornare l’approccio valutativo per garantire ai pazienti con malattie rare un accesso sempre più tempestivo alle nuove terapie”

Roma – I farmaci orfani sono prodotti caratterizzati, per loro definizione, dall’assenza di alternative terapeutiche perché rispondono a bisogni terapeutici insoddisfatti. Per questo motivo, nel processo di determinazione del prezzo e del rimborso sarebbe necessario che venissero utilizzati comparatori adeguati alle specifiche caratteristiche di questi prodotti. Attualmente, invece, nel caso dei farmaci orfani vengono spesso utilizzati, come comparatori, farmaci con indicazione di utilizzo off-label (cioè secondo indicazioni non autorizzate) oppure farmaci con brevetto scaduto. È quanto emerge da un’indagine condotta da Rarelab e Pharma Value sull’effettivo impatto dell’uso dei comparatori nelle negoziazioni dei farmaci orfani, inserita nel Libro Bianco “Il Comparatore per farmaci orfani, limiti e diritto alla miglior cura”, presentato oggi nel corso di un evento dedicato e organizzato in occasione dell’8° Orphan Drug Day.

Neuromielite ottica, ravulizumab rimborsabile in Italia

Nello studio clinico CHAMPION-NMOSD non sono state riportate ricadute della malattia nei pazienti trattati con il farmaco

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità del farmaco ravulizumab per il trattamento degli adulti affetti da disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) e positivi all'anticorpo anti-aquaporina-4. Ravulizumab è il primo inibitore della proteina C5 del complemento a lunga durata d’azione indicato per il trattamento di questa malattia rara.

Dispositivi orfani: le linee guida europee

Obiettivo del documento è quello di supportare le aziende produttrici e accelerare la prescrizione di questi dispositivi

Il Medical Device Coordination Group (MDCG), ente sovranazionale che fornisce consulenza alla Commissione Europea (CE) e assiste la stessa CE e gli Stati membri nel garantire un'attuazione armonizzata dei regolamenti UE sui dispositivi medici, ha pubblicato nello scorso mese di luglio le proprie linee guida “Clinical evaluation of orphan medical devices” (“Valutazione clinica dei dispositivi medici orfani”).

Immunodeficienze, accordo Kedrion-Biotest su nuova terapia

Il farmaco, una preparazione di immunoglobuline G per uso endovenoso, è stato recentemente approvato dalla Food and Drug Administration

Castelvecchio Pascoli (Lucca) – L’azienda Kedrion Biopharma, controllata statunitense del gruppo Kedrion, ha annunciato di aver definito i termini generali di un accordo di lungo periodo con Biotest AG per la completa commercializzazione e distribuzione negli Stati Uniti di una nuova terapia a base di immunoglobuline G (nome commerciale Yimmugo). Questo accordo è stato stabilito in seguito all'approvazione del prodotto da parte della Food and Drug Administration (FDA) lo scorso mese di giugno.

Cheratite da acanthamoeba, OK del CHMP per la poliesanide

Se autorizzato dalla Commissione Europea, il farmaco rappresenterà la prima terapia specifica per questa rara patologia della cornea

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha emesso un parere positivo raccomandando l'autorizzazione all'immissione in commercio del farmaco poliesanide (nome commerciale Akantior) per il trattamento della cheratite da Acanthamoeba negli adulti e nei bambini a partire dai 12 anni di età.

Malattie rare e sostenibilità delle cure: il punto con il prof. Auricchio

Alberto Auricchio (Istituto Telethon di genetica e medicina): "Non c'è una soluzione unica al problema, ma tutti dobbiamo contribuire"

La sostenibilità dei farmaci per le malattie rare è un tema sempre più caldo e di attualità: dell’argomento ha parlato, con Adnkronos Salute, Alberto Auricchio, direttore dell'Istituto Telethon di genetica e medicina (Tigem) di Pozzuoli, Napoli.

  1. Nefropatia da IgA, parere positivo del CHMP per sparsentan
  2. Carenza enzimi pancreatici: sbloccato un lotto da 38mila confezioni
  3. Il Comparatore per farmaci orfani, una survey per mettere a sistema le difficoltà nelle negoziazioni
  4. Deficit dell’ormone della crescita, ora disponibile il nuovo trattamento a somministrazione settimanale
  5. Agenzia Italiana del Farmaco apre le porte: nasce “AIFA Incontra”

Seguici sui Social

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Sportello Legale OMaR

Tumori pediatrici: dove curarli

Tutti i diritti dei talassemici

Le nostre pubblicazioni

Malattie rare e sibling

30 giorni sanità

Speciale Testo Unico Malattie Rare

Guida alle esenzioni per le malattie rare

Partner Scientifici

Media Partner


Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni