Farmaci orfani

: Autore: Redazione; 31 Marzo 2023

AIFA ha approvato l’impiego del farmaco in regime di rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale

Milano – L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato il rimborso di inebilizumab per il trattamento dei pazienti adulti affetti da disturbi dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD). Inebilizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato afucosilato diretto contro i linfociti B che esprimono l’antigene di superficie CD19, linfociti che sono primariamente coinvolti nel meccanismo patologico della NMOSD.

: Autore: Redazione; 18 Ottobre 2022

AIFA ha approvato l’uso del farmaco come trattamento di seconda linea in pazienti adulti con anticorpi anti-AQP4

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di eculizumab, un inibitore del complemento C5, come trattamento di seconda linea, in seguito a rituximab, nei pazienti adulti con disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) positivi agli anticorpi anti-acquaporina 4 (AQP4) con storia clinica di almeno una recidiva negli ultimi 12 mesi. L’approvazione è stata pubblicato sulla Gazzetta Ufficiale n.210.

: Autore: Redazione; 14 Ottobre 2022

La molecola si basa su un principio attivo ricavato da una pianta dell’Amazzonia peruviana

Milano – L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha concesso lo status di farmaco orfano a crofelemer, molecola sviluppata dall’azienda farmaceutica Napo Therapeutics, per il trattamento della malattia da inclusioni microvillari (MVID), rara forma di diarrea cronica. La decisione arriva al termine del processo di valutazione avviato lo scorso 19 maggio 2022, con la presentazione all’EMA della domanda di designazione di farmaco orfano.

: Autore: Redazione; 05 Ottobre 2022

Nel nostro Paese sono circa 1200 i pazienti che convivono con questa patologia rara del sistema nervoso centrale

Monza – I pazienti con disturbi dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD), una malattia rara e debilitante del sistema nervoso centrale, hanno da oggi a disposizione satralizumab, primo trattamento sottocutaneo, in monoterapia o in combinazione, sviluppato e studiato specificamente per i pazienti adulti e adolescenti con diagnosi di NMOSD, ad elevata efficacia, sicura e somministrabile per via sottocutanea al domicilio.

: Autore: Redazione; 04 Ottobre 2022

Nuovo appello da Fondazione Telethon: “Necessarie azioni concrete europee per contrastare il ritiro dal mercato di terapie geniche salvavita”

Milano – Prosegue l’impegno per contrastare la tendenza sempre più forte da parte delle aziende farmaceutiche e biotecnologiche a disinvestire nell’ambito delle malattie rare per ragioni di insufficiente ritorno economico, cercando soluzioni alternative per rendere disponibili le terapie geniche salvavita per i bambini nati con malattie genetiche rare.

: Autore: Redazione; 21 Settembre 2022

Il farmaco è utilizzato nel trattamento delle crisi epilettiche associate alla patologia

Firenze – Il farmaco Epidyolex® a base di cannabidiolo, sviluppato da GW Pharmaceuticals, ora parte di Jazz Pharmaceuticals, è stato approvato per il rimborso dall'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) come trattamento aggiuntivo delle crisi epilettiche associate a sclerosi tuberosa (TSC) in pazienti di età pari o superiore ai due anni.

: Autore: Redazione; 21 Luglio 2022

L’appello di Fondazione Telethon: “Occorre uno sforzo congiunto per scongiurare il ritiro dal mercato di questi farmaci innovativi e salvavita, nonostante la scarsa redditività”

Roma – La terapia genica deve continuare a essere disponibile per chi ne ha bisogno, costi quel che costi: è questo l’impegno preso dalla Fondazione Telethon di fronte a uno scenario reso sempre più difficile dai costi di sviluppo e mantenimento sul mercato di farmaci salvavita ma più complessi di quelli ‘tradizionali’ e spesso destinati a pochi pazienti. Questo il messaggio lanciato dal Direttore Generale di Fondazione Telethon, Francesca Pasinelli, in occasione dell’Evento di brokerage: la ricerca sanitaria incontra l’industria, recentemente tenutosi a Roma, presso il Ministero della Salute, e dedicato alla valorizzazione dei risultati e del trasferimento tecnologico. Come ha evidenziato Pasinelli, “anche quando il trasferimento tecnologico funziona e la ricerca riesce a portare a termine la sua missione ottenendo l’approvazione da parte delle autorità regolatorie di farmaci salvavita, nell’ambito delle terapie avanzate per le malattie rare le sfide non sono finite.”