Farmaci orfani

: Autore: Sara Moraca; 14 Giugno 2017

John Crowley Crowley (Amicus Therapeutics): “I nostri farmaci devono essere economici e accessibili, se hanno un impatto profondo sulla vita del paziente i profitti si genereranno come conseguenza. Vogliamo offrire valore e continuare ad investire per realizzare la prossima generazione di trattamenti”

A tu per tu con John Crowley, fondatore di Amicus Therapeutics e grande innovatore nel settore delle biotecnologie applicate allo sviluppo di farmaci orfani, non solo per gli straordinari risultati ottenuti dall’azienda che dirige, ma per l’approccio di business totalmente incentrato sui bisogni del paziente.

: Autore: Redazione; 30 Maggio 2017

Sono quattro ghiandoline, grandi come un chicco di grano, che si trovano dietro la tiroide, pur non avendo niente a che fare con l’attività di quest’ultima. Si chiamano paratiroidi e, sebbene così piccole, svolgono un ruolo di grande rilievo nel nostro organismo. Il loro compito infatti è quello di secernere il paratormone, un ormone che ha il ruolo di controllare il livello di calcio nell’organismo.

: Autore: Redazione; 09 Marzo 2017

Era inevitabile la risposta di Farmindustria alla provocazione lanciata sulle pagine de La Stampa al mondo delle malattie rare e del mercato dei farmaci orfani. A una settimana dalle celebrazioni della “Rare Desease Day” del 28 febbraio, giornata che in Italia coinvolge Istituzioni politiche, sanitarie e Associazioni di Pazienti, il quotidiano torinese titola: “Quel giro d’affari miliardario sulla ricerca dei farmaci orfani. Le multinazionali incassano fiumi di soldi pubblici per sperimentare le cure”. L’articolo, che porta la firma di Paolo Russo, attacca: “Sono un business da quasi duecento miliardi di euro ma c’è ancora chi li chiama orphan drug”.

: Autore: Redazione; 09 Febbraio 2017

Recordati ha annunciato che la Commissione dell'Unione Europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio per Cystadrops® 3.8 mg/mL. Cystadrops® è il primo collirio a base di cisteamina cloridrato approvato nell'Unione Europea per il trattamento dei depositi di cristalli di cistina nella cornea in adulti e bambini dai 2 anni affetti da cistinosi. Cystadrops® era stato designato farmaco orfano dalla Commissione Europea a novembre del 2008.

: Autore: Redazione; 16 Gennaio 2017

Approvato anche un test diagnostico per individuare i pazienti con la mutazione che risponde al farmaco

USA - La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha recentemente approvato l'impiego del farmaco orfano rucaparib per il trattamento del tumore ovarico avanzato associato a mutazioni deleterie nei geni BRCA in donne che sono già state precedentemente sottoposte a due o più regimi chemioterapici. Rucaparib è un inibitore orale degli enzimi 'poli-(ADP-ribosio)-polimerasi' (PARP), ed è sviluppato e commercializzato da Clovis Oncology con il marchio Rubraca®.

: Autore: Redazione; 19 Dicembre 2016

Alla cerimonia di premiazione del Premio giornalistico O.Ma.R, tenutosi a Roma il 30 novembre 2016, è intervenuta Simona Bellagambi, rappresentante UNIAMO FIMR Onlus nel Consiglio delle Alleanze di Eurordis, che spiega di come si è arrivati ad aprire una consultazione pubblica europea sui farmaci orfani pediatrici.
L’iniziativa è nata a Barcellona, dove si è discusso di come sviluppare tale settore.

: Autore: Redazione; 24 Novembre 2016

ISRAELE e USA - Eloxx Pharmaceuticals ha recentemente annunciato che l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) e la Food and Drug Administration (FDA) statunitense hanno concesso lo status di farmaco orfano a ELX-02, un composto in via di sperimentazione per il trattamento dei pazienti affetti da mucopolisaccaridosi di tipo I (MPS I). Eloxx Pharmaceuticals è un'azienda biotecnologica specializzata nella scoperta di terapie specifiche per le malattie di origine genetica che sono causate da mutazioni nonsenso.