Farmaci orfani

: Autore: Francesco Fuggetta; 25 Luglio 2016

Uno studio coreano ha esaminato ottanta pazienti: notevoli i miglioramenti nella scala Rankin

SEOUL (COREA DEL SUD) – Il farmaco rituximab si è dimostrato efficace e sicuro come seconda linea di immunoterapia per una rara malattia neurologica – l'encefalite limbica autoimmune – indipendentemente dallo stato degli autoanticorpi. Un'ulteriore terapia mensile con rituximab potrebbe addirittura potenziare l'efficacia del farmaco. Sono i risultati a cui è giunto un gruppo di ricercatori dell'Università di Seoul, pubblicati recentemente sulla rivista scientifica Neurology.

: Autore: Redazione; 11 Luglio 2016

REGNO UNITO - Mereo BioPharma ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha concesso alla terapia sperimentale BPS-804 la designazione di 'farmaco orfano' per il trattamento di pazienti con osteogenesi imperfetta (OI), una rara malattia genetica che si traduce in un'estrema fragilità delle ossa. Nel mese di marzo di quest'anno, BPS-804 ha ottenuto la stessa denominazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense.

: Autore: Redazione; 11 Luglio 2016

Il composto sembra avere effetti positivi su altri tipi di complicazioni tipiche dei nati pretermine

USA – Shire ha annunciato che in un recente studio clinico di Fase II, condotto su neonati affetti da retinopatia del prematuro (ROP), il farmaco SHP607 non è stato in grado di raggiungere l'endpoint primario della sperimentazione, rappresentato dalla riduzione della gravità di questa rara patologia oculare. Nel trial, tuttavia, il trattamento ha dimostrato benefici clinicamente rilevanti in relazione a due particolari complicazioni che possono insorgere in caso di nascita prematura, ossia la displasia broncopolmonare (BPD), una patologia respiratoria cronica, e l'emorragia intraventricolare (IVH), un grave tipo di lesione cerebrale.

: Autore: Redazione; 11 Luglio 2016

SVIZZERA – Novartis ha annunciato che il New England Journal of Medicine ha pubblicato i dati ottenuti da uno studio clinico di Fase II in cui è stata valutata la sicurezza e l'efficacia del composto sperimentale PKC412 (midostaurin) per il trattamento di pazienti con mastocitosi sistemica (SM) avanzata. In base a quanto emerso dalla sperimentazione, il 60% dei partecipanti sottoposti a terapia con midostaurin ha raggiunto una risoluzione completa o parziale del danno d'organo correlato alla patologia.

: Autore: Redazione; 08 Luglio 2016

Milano - Galderma ha annunciato che la molecola sperimentale trifarotene ha superato i test di sicurezza e tollerabilità nel corso di un recente studio clinico di Fase I. Il farmaco è attualmente in via di sviluppo come terapia per l'ittiosi lamellare (LI), una malattia rara che compare al momento della nascita e persiste per tutta la vita, causando la formazione di squame che finiscono per ricoprire l'epidermide. Nel 2014, la Food and Drug Administration (FDA) degli USA ha concesso a trifarotene la designazione di 'farmaco orfano' per il trattamento di questa patologia congenita.

: Autore: Francesco Fuggetta; 05 Luglio 2016

L'Agenzia europea per i medicinali e la Rete europea per la valutazione delle tecnologie sanitarie hanno pubblicato l'esito del comune programma di lavoro 2012-2015

LONDRA – Nel 2010 l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) e la Rete europea per la valutazione delle tecnologie sanitarie (EUnetHTA) hanno avviato una collaborazione sulla base di un mandato dell'High-Level Pharmaceutical Forum 2008.
La collaborazione mira a creare sinergie tra la valutazione di regolamentazione e la valutazione delle tecnologie sanitarie lungo il ciclo di vita di un farmaco. L'obiettivo generale è quello di migliorare l'efficienza e la qualità dei processi a beneficio della salute pubblica nell'Unione Europea.

: Autore: Francesco Fuggetta; 04 Luglio 2016

I criteri di valutazione di questi medicinali sono basati in gran parte sulle esperienze dei paesi occidentali

BUDAPEST (UNGHERIA) – Come è possibile valutare le implicazioni medico-cliniche, sociali, organizzative, economiche, etiche e legali di una tecnologia? L’Health Technology Assessment (HTA) è un approccio multidimensionale e multidisciplinare che ne analizza più dimensioni, quali l’efficacia, la sicurezza, i costi, l’impatto sociale e organizzativo. L’obiettivo è quello di valutare gli effetti reali o potenziali della tecnologia, sia a priori che durante l’intero ciclo di vita, nonché le conseguenze che l’introduzione o l’esclusione di un intervento avrebbero per il sistema sanitario, l’economia e la società.