I criteri di valutazione di questi medicinali sono basati in gran parte sulle esperienze dei paesi occidentali
BUDAPEST (UNGHERIA) – Come è possibile valutare le implicazioni medico-cliniche, sociali, organizzative, economiche, etiche e legali di una tecnologia? L’Health Technology Assessment (HTA) è un approccio multidimensionale e multidisciplinare che ne analizza più dimensioni, quali l’efficacia, la sicurezza, i costi, l’impatto sociale e organizzativo. L’obiettivo è quello di valutare gli effetti reali o potenziali della tecnologia, sia a priori che durante l’intero ciclo di vita, nonché le conseguenze che l’introduzione o l’esclusione di un intervento avrebbero per il sistema sanitario, l’economia e la società.
Nel caso dei farmaci orfani, l'applicabilità di questo processo di valutazione delle tecnologie sanitarie è limitata a causa della scarsità di valide evidenze cliniche e di economia sanitaria. Il finanziamento di questi farmaci ad alto prezzo è ancor più controverso nella regione dell'Europa centrale e orientale, in cui le risorse finanziarie pubbliche sono più ristrette, e la giustificazione dell'economia sanitaria dovrebbe essere un aspetto ancora più importante per le decisioni politiche, rispetto a quanto avviene nei paesi europei a reddito più elevato.
Un team ungherese ha affettuato una revisione sistematica della letteratura, con la ricerca di pubblicazioni rilevanti nei database PubMed e Scopus fino ad aprile 2015. I risultati sono stati resi noti dall'Orphanet Journal of Rare Diseases.
Delle 2.664 pubblicazioni identificate, 87 contenevano informazioni utili sui criteri di valutazione dei farmaci orfani, ma solo 5 riportavano informazioni dirette provenienti dall'Europa centrale e orientale. La presentazione di buone evidenze cliniche sembra giocare un ruolo chiave, soprattutto perché questa dovrebbe essere la base delle analisi di costo-efficacia, che hanno maggiore importanza nelle economie a risorse limitate.
A causa del riferimento ai prezzi esterni dei prodotti farmaceutici, il relativo impatto di bilancio dei farmaci orfani dovrebbe essere maggiore nell'Europa centrale e orientale rispetto ai paesi occidentali europei, fino a quando l'accessibilità resterà più limitata nelle regioni europee più povere. I principi di equità basati sulla prevalenza della malattia e sulla non disponibilità di opzioni terapeutiche alternative possono far aumentare il sovraccosto, tuttavia occorre un certo controllo sui prezzi e una logica che si basi su più criteri nelle decisioni di rimborso.
La ricerca ha trovato solo un piccolo numero di studi provenienti dall'Europa centrale e orientale, pertanto le politiche europee in materia di farmaci orfani si basano in gran parte sulle esperienze dei paesi occidentali. Ulteriori ricerche dovrebbero essere fatte in futuro, in quanto il finanziamento dei costosi farmaci orfani comporta un onere maggiore per questi paesi.
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