Farmaci orfani

: Autore: Matteo Mascia; 21 Giugno 2016

Le procedure amministrative dell'Agenzia italiana del farmaco sono rapide. A subire i ritardi anche i malati rari

Le Regioni e l'assetto istituzionale frammentato rallentano l'accesso al mercato dei farmaci destinati ai malati rari. Questo uno dei dati che emerge dall'analisi dello studio relativo alle tempistiche necessarie per rendere effettivamente disponibili le molecole autorizzata dall'Agenzia europea dei medicinali e successivamente dall'Agenzia italiana dal farmaco.

: Autore: Redazione; 09 Giugno 2016

USA - Alexion Pharmaceuticals ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha ufficialmente concesso la designazione di 'farmaco orfano' ad ALXN1210, una terapia in via di sperimentazione per il trattamento dei pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH o EPN). La malattia rappresenta un disturbo ematico ultra-raro e potenzialmente fatale in cui l'attivazione incontrollata del sistema del complemento provoca un grave processo di emolisi, ossia di distruzione dei globuli rossi del sangue.

: Autore: Redazione; 09 Giugno 2016

USA - Viamet Pharmaceuticals ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di farmaco orfano a VT-1598, un trattamento sperimentale per la cosiddetta coccidioidomicosi, una forma d'infezione micotica conosciuta anche col nome di 'febbre della valle' (Valley Fever). VT-1598 è un inibitore orale dell'enzima 'lanosterol 14alfa-demetilasi' (CYP51). Nel corso di studi preclinici, il composto ha dimostrato un'elevata efficacia contro i patogeni fungini della specie Coccidioides, responsabili della febbre della valle.

: Autore: Redazione; 09 Giugno 2016

USA - Biohaven Pharmaceutical ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di farmaco orfano a BHV-4157, una terapia sperimentale sviluppata per il trattamento dell'atassia spinocerebellare (SCA). La SCA rappresenta una malattia neurodegenerativa rara che, in America, colpisce circa 150.000 persone. Attualmente, per questa condizione non esistono farmaci approvati e i pazienti possono disporre soltanto di cure di supporto.

: Autore: Redazione; 09 Giugno 2016

Entrectinib, inibitore selettivo degli oncogeni TKR, ROS e ALK presenti in tumori del polmone, del colon, nel neuroblastoma e in molti altri tumori solidi, è stato considerato uno dei farmaci più interessanti al recente congresso AACR-American Association for Cancer Research- di New Orleans.

: Autore: Redazione; 08 Giugno 2016

Conservare e trasportare i medicinali in modo corretto è fondamentale sempre per garantirne l’integrità e quindi l’efficacia e la sicurezza, ma questa buona prassi vale soprattutto in estate, quando le alte temperature, l’umidità, l’escursione termica possono deteriorare il principio attivo, alterarne le proprietà o favorire la crescita microbica nei contenitori in caso di esposizione prolungata a fonti di calore e irradiazione solare diretta (es. gli antibiotici, i farmaci adrenergici, l’insulina, gli analgesici, i sedativi). Non solo: alcuni farmaci, per via del loro meccanismo d’azione, possono interferire con la termoregolazione o alterare lo stato di idratazione dell’organismo, amplificando gli effetti del caldo (anticolinergici, antipsicotici, antistaminici, antidepressivi, ansiolitici, antiadrenergici e beta-bloccanti, antipertensivi e diuretici, antiepilettici ecc.).

: Autore: Redazione; 08 Giugno 2016

USA - Abbvie ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l'impiego del farmaco Humira® (adalimumab) per il trattamento delle forme non infettive di uveite intermedia, uveite posteriore e panuveite nei pazienti adulti che hanno manifestato una risposta inadeguata ai corticosteroidi o che non sono stati giudicati adatti a ricevere questo tipo di terapia. Se Humira dovesse essere ufficialmente approvato dalla Commissione Europea (CE), rappresenterebbe il primo e unico medicinale biologico indicato per le suddette tipologie di uveite.