Farmaci orfani

: Autore: Francesco Fuggetta; 18 Maggio 2016

LOVANIO (BELGIO) – In tempi di difficoltà economica e finanziaria, i governi stanno cercando di contenere la spesa farmaceutica, concentrandosi sui farmaci efficaci rispetto ai costi. A causa dei loro prezzi elevati e della difficoltà di dimostrarne l'efficacia in piccole popolazioni di pazienti, i farmaci orfani sono spesso percepiti come non in grado di soddisfare il valore soglia di rimborso tradizionale.
Ma ora uno studio belga apparso sul Journal of Clinical Pharmacy and Therapeutics ha smentito questa ipotesi, fornendo una panoramica delle evidenze disponibili sul rapporto costo-efficacia dei farmaci orfani.

: Autore: Emanuele Conti; 03 Maggio 2016

Tra marzo e aprile di quest'anno, l'Unione Europea ha ricevuto la richiesta di approvazione relativa a tre diversi 'farmaci orfani' che sono in via di sviluppo per il trattamento di malattie o tumori rari. La notizia è stata resa nota all'interno del rapporto sull'ultima sessione plenaria del Comitato per i Medicinali Orfani (COMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), che si è svolta dal 19 al 21 aprile 2016. La stessa EMA intraprenderà ora il processo di revisione di queste tre nuove terapie.

: Autore: Emanuele Conti; 02 Maggio 2016

L'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha recentemente pubblicato un resoconto sui composti sperimentali che il Comitato per i Medicinali Orfani (COMP) ha giudicato idonei a ricevere la qualifica di 'farmaco orfano' nel corso della sua ultima sessione plenaria, che si è tenuta dal 19 al 21 aprile di quest'anno. Stando al documento, il COMP ha raccomandato la concessione dello 'status orfano' a 14 nuovi trattamenti.

: Autore: Redazione; 29 Aprile 2016

USA - Marinus Pharmaceuticals, una società specializzata nello sviluppo di terapie per i disturbi neuropsichiatrici, ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la denominazione di 'farmaco orfano' per ganaxolone in formulazione endovenosa (IV), un trattamento sperimentale per il cosiddetto status epilepticus, una condizione che, oltre a provocare seri danni cerebrali e deficit cognitivo, può condurre anche alla morte.

: Autore: Matteo Mascia; 11 Aprile 2016

Il nuovo prodotto conterrà una molecola contro l'epilessia

Il mondo dell'industria farmaceutica è percorso da una piccola rivoluzione copernicana. Tra qualche tempo arriverà nei banchi delle farmacie statunitensi il primo farmaco prodotto attraverso l'utilizzo di una stampante 3D. Un netto cambio di passo rispetto all'organizzazione dell'industria chimico-farmaceutica e alle sue tecniche di produzione. La Food and Drugs Administration (Fda) americana ha approvato per la prima volta una medicina per l'epilessia prodotta attraverso questa particolare tecnica di produzione, che conferisce al prodotto delle caratteristiche particolari di solubilità. Lavoro al quale ha collaborato a pieno titolo anche il Mit di Boston.

: Autore: Redazione; 11 Aprile 2016

L'Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha approvato l'autorizzazione all'immissione in commercio per Coagadex (fattore di coagulazione umano X), il primo e unico trattamento sviluppato specificamente per il trattamento del deficit di fattore X, una rara patologia emorragica ereditaria.

: Autore: Redazione; 08 Aprile 2016

Il comitato per i prodotti medicinali per uso umano (Chmp) dell'Ema (European Medicines Agency) ha espresso un parere positivo su Flixabi, una versione biosimilare di Remicade (infliximab), noto anche come SB2. Il farmaco ha ricevuto il parere positivo per il trattamento dell'artrite reumatoide, del morbo di Crohn, della colite ulcerosa, della spondilite anchilosante, dell'artrite psoriasica e della psoriasi.