Tra marzo e aprile di quest'anno, l'Unione Europea ha ricevuto la richiesta di approvazione relativa a tre diversi 'farmaci orfani' che sono in via di sviluppo per il trattamento di malattie o tumori rari. La notizia è stata resa nota all'interno del rapporto sull'ultima sessione plenaria del Comitato per i Medicinali Orfani (COMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), che si è svolta dal 19 al 21 aprile 2016. La stessa EMA intraprenderà ora il processo di revisione di queste tre nuove terapie.
Ecco l'elenco dei 3 principi attivi in vista di un'eventuale approvazione europea:
Olaratumab, sviluppato da Imclone per la terapia del sarcoma dei tessuti molli (STS). La richiesta di autorizzazione è stata effettuata da Eli Lilly Nederland BV.
Olaratumab (LY3012207) è un anticorpo monoclonale umano progettato per bloccare l'attività dei 'recettori alfa del fattore di crescita derivato dalle piastrine' (PDGFR-alfa).
Il sarcoma dei tessuti molli (STS) è un raro tipo di cancro che coinvolge, appunto, i tessuti molli del corpo, compresi muscoli, tendini, grasso, nervi, vasi linfatici e sanguigni. Il tumore si manifesta più spesso in corrispondenza di braccia, gambe, torace o addome, e può verificarsi sia negli adulti che nei bambini. In base alla tipologia di cellule colpita dalla malattia, sono classificate diverse forme di STS, come il rabdomiosarcoma, i tumori stromali gastrointestinali, il sarcoma di Ewing, il sarcoma di Kaposi o il sarcoma uterino.
Paclitaxel, sviluppato per il trattamento del cancro ovarico. La richiesta di autorizzazione è stata effettuata da Oasmia Pharmaceutical AB.
Paclitaxel rappresenta una delle sostanze antitumorali attualmente più utilizzate, originariamente estratta dalla corteccia della pianta 'Tasso del Pacifico' (Taxus brevifolia).
Con il termine tumore ovarico si definisce un gruppo di neoplasie relative all'apparato riproduttivo femminile. Il tipo più comune di cancro ovarico è il carcinoma ovarico epiteliale, che insorge presso il tessuto che circonda e ricopre le ovaie. Molto più raro è invece il cosiddetto tumore ovarico a cellule germinali.
Pentosano polisolfato sodico, sviluppato per il trattamento della cistite interstiziale. La richiesta di autorizzazione è stata effettuata da Bene-Arzneimittel GmbH.
Il pentosano polisolfato sodico è la forma solitamente commercializzata del composto eparinoide denominato pentosano polisolfoestere, che è dotato di un'azione anticoagulante ed è in grado di stimolare la fibrinolisi fisiologica. Inoltre, la sostanza sembra possedere attività antitrombotica e antinfiammatoria.
La cistite interstiziale (CI), nota anche come sindrome della vescica dolorosa, è caratterizzata da dolore pelvico secondario al riempimento della vescica, frequente pollachiuria, vario tipo di lesioni cistoscopiche (petecchie, ulcera di Hunner) e infiltrati infiammatori con cellule mononucleate e granulazione tissutale, tutto in assenza di infezioni o altre patologie. Inoltre, la CI è spesso associata a fibromialgia. La prevalenza della patologia varia da 10 a 510 abitanti su 100.000, ed è più alta nei Paesi nordici.
I dettagli sui farmaci orfani approvati in Europa sono disponibili sul sito dell'EMA.
Seguici sui Social