L'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha recentemente pubblicato un resoconto sui composti sperimentali che il Comitato per i Medicinali Orfani (COMP) ha giudicato idonei a ricevere la qualifica di 'farmaco orfano' nel corso della sua ultima sessione plenaria, che si è tenuta dal 19 al 21 aprile di quest'anno. Stando al documento, il COMP ha raccomandato la concessione dello 'status orfano' a 14 nuovi trattamenti.
La designazione di 'farmaco orfano' viene concessa ad un qualsiasi medicinale in via di sviluppo per la diagnosi, la prevenzione o la terapia di malattie rare molto gravi o pericolose per la vita. Tale designazione dovrà essere ulteriormente confermata al momento dell'eventuale approvazione dello stesso medicinale.
Ecco l'elenco dei 14 principi attivi che hanno ricevuto il parere favorevole del COMP:
Arimoclomol citrato, sviluppato per il trattamento della miosite da corpi inclusi (IBM). Aricromol stimola la produzione di 'proteine da shock termico' (HSP), molecole in grado di proteggere le cellule da possibili danni e di agevolare il corretto ripiegamento di altre proteine. Nel corso di studi preclinici e clinici, il farmaco ha evidenziato la capacità di migliorare la funzione muscolare nella IBM. Richiesta effettuata da Orphazyme ApS;
Anticorpo monoclonale umanizzato, Fc- e CDR-modificato, diretto contro la proteina C5, sviluppato per il trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (EPN o PNH), una malattia acquisita delle cellule ematopoietiche. Richiesta effettuata da Alexion Europe SAS;
(R)-6-(2-fluorophenyl)-N-(3-(2-((2-methoxyethyl)amino)ethyl)phenyl)-5,6-dihydrobenzo[h]quinazolin-2-amine dihydrochloride, sviluppato per il trattamento del cancro delle vie biliari. Richiesta effettuata da Coté Orphan Consulting UK Limited;
4-[(2E)-1-oxo-3-(2,6,6-trimethyl-1-cyclohexen-1-yl)-2-propen-1-yl]-1-piperazinecarboxamide, in via di sviluppo per il trattamento della retinite pigmentosa (RP), una rara distrofia della retina. Richiesta effettuata da Shire Pharmaceuticals Ireland Limited;
Cellule autologhe CD34+ trasdotte con vettori lentivirali ed esprimenti il gene della beta globina umana, sviluppate per il trattamento della beta-talassemia intermedia e major. Richiesta effettuata da Fondazione Telethon;
H-Phe-Ser-Arg-Tyr-Ala-Arg-OH-acetate, sviluppato per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Richiesta effettuata da QRC Consultants Ltd;
Pentosano polisolfato sodico per il trattamento della cistite interstiziale. Richiesta effettuata da Nextrasearch di Gasparetto Adolfo & C., Sas;
Cistationina beta-sintetasi umana, ricombinante, tronca e glicole polietilene-modificata, sviluppata per il trattamento dell'omocistinuria, una malattia multisistemica caratterizzata dal coinvolgimento degli occhi, dello scheletro, del sistema nervoso e dell'apparato vascolare. Richiesta effettuata da Alan Boyd Consultants Ltd;
Vettore virale adeno-associato ricombinante contenente il gene RPGR umano, sviluppato per il trattamento delle forme di retinite pigmentosa (RP) causate da mutazioni nel gene RPGR. Richiesta effettuata da TMC Pharma Services Ltd;
Rimiducid per il trattamento della malattia acuta da rigetto (GVHD, Graft Versus Host Disease), una patologia che si manifesta dopo il trapianto di cellule staminali emopoietiche allogeniche e che rappresenta la reazione delle cellule immuni del donatore contro i tessuti dell'ospite. Richiesta effettuata da QRC Consultants Ltd;
Rovalpituzumab tesirine, sviluppato per il trattamento del tumore del polmone a piccole cellule (SCLC), una forma altamente maligna di carcinoma broncogeno. Richiesta effettuata da Aceso Biologics Consulting Ltd;
Nitrito di sodio e acido etilendiamminotetraacetico per il trattamento della fibrosi cistica (CF). Richiesta effettuata da Arch Bio Ireland Ltd;
Temsirolimus per il trattamento dell'adrenoleucodistrofia, una malattia genetica rara che coinvolge i perossisomi ed è caratterizzata da diverse forme. Richiesta effettuata dal Centro de Investigación Biomédica en Red (CIBER);
Vemurafenib per il trattamento dell'istiocitosi a cellule di Langerhans (HCL). Richiesta effettuata dal Groupe d'étude des histiocytoses.
Le sintesi delle raccomandazioni del COMP potranno essere consultate sul sito dell'EMA una volta che la Commissione Europea avrà ufficialmente stabilito la loro conferma.
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