Farmaci orfani

: Autore: Redazione; 10 Dicembre 2015

La Commissione Europea, a 15 anni dalla pubblicazione dell’Orphan Regulation (N. 141/2000), che introdusse incentivi per la ricerca, lo sviluppo e la commercializzazione dei medicinali per le malattie rare, sta valutando l’opportunità di un ulteriore sviluppo della legislazione comunitaria in materia di farmaci orfani. Per questo ha deciso di condurre una consultazione pubblica per acquisire punti di vista, evidenze significative e informazioni dai diversi stakeholder.

: Autore: Redazione; 07 Dicembre 2015

Sono stati proclamati i vincitori del Premio Galeno Italia 2015. Il comitato scientifico coordinato dal professor Pierluigi Canonico ha conferito l’award per l’innovazione del farmaco ex aequo alle aziende (in ordine alfabetico): Bristol Myers Squibb (BMS) per Opdivo (nivolumab) e Merck Sharp & Dohme (MSD) per Keytruda (pembrolizumab).

Opdivo e Keytruda sono anticorpi monoclonali anti PD-1 indicati per il trattamento del melanoma (Odpivo e Keytruda) e per il carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) avanzato o metastatico a istologia squamosa (Odpivo).

: Autore: Redazione; 03 Dicembre 2015

Il Chmp dell’Ema ha dato parere positivo all’approvazione di Wakix (pitolisant) per il trattamento della narcolessia, una patologia neurologica, caratterizzata da eccessiva sonnolenza diurna, spesso vissuta come ricorrenti attacchi di sonno incoercibili, che si manifestano nel corso della giornata, e causata da un’incapacità del cervello a regolare in maniera fisiologica il ritmo sonno-veglia.

: Autore: Redazione; 30 Novembre 2015

Secondo uno studio apparso online su Heart, l’uso di dabigatran, nuovo anticoagulante inibitore diretto della trombina, sarebbe associato a una significativa riduzione (circa 7%) della concentrazione sierica dell’apolipoproteina B (ApoB), suggerendo un nuovo effetto di questo farmaco sul metabolismo delle lipoproteine.

: Autore: Redazione; 26 Novembre 2015

L’Fda ha concesso al farmaco sperimentale di Teva noto per ora con la sigla SD-809 lo status di terapia fortemente innovativa (“Breakthrough Therapy”) per il trattamento di pazienti con discinesia tardiva moderata-grave. Il farmaco è stato studiato per i disturbi ipercinetici del movimento, una condizione patologica che negli Stati Uniti colpisce circa 500mila persone e per la quale non ci sono ancora terapie approvate.

: Autore: Francesco Fuggetta; 09 Novembre 2015

Canada, Svizzera, Serbia, Macedonia, Turchia, Israele, India e Cina sono ancora prive di una legislazione sui farmaci specifici per le malattie rare. Impossibile reperire dati riguardo ai paesi africani e all’America Latina

AUCKLAND (NUOVA ZELANDA) – Un mondo a due facce: così si mostra il nostro pianeta, se analizzato dal punto di vista dell’attenzione riservata alle malattie rare e ai farmaci orfani. Da un lato l’impegno dell’Europa e degli Stati Uniti, dall’altro l’assenza legislativa che regna in Africa, America Latina e gran parte dell’Asia.

: Autore: Redazione; 09 Novembre 2015

USA e ISRAELE - BioBlast Pharma ha reso noti i promettenti risultati preliminari ottenuti da uno studio clinico di Fase II, denominato HOPEMD, sulla sicurezza e l'efficacia del farmaco sperimentale Cabaletta® (IV trealosio) nel trattamento di pazienti affetti da distrofia muscolare oculofaringea (OPMD), una rara malattia a trasmissione autosomica dominante caratterizzata da generale debolezza muscolare, da ptosi palpebrale e, soprattutto, da una grave disfagia che spesso conduce alla morte per deperimento o aspirazione di cibo nei polmoni.