Farmaci orfani

: Autore: Redazione; 01 Agosto 2015

KENILWORTH, New Jersey, USA – Merck, nota come MSD al di fuori degli Stati Uniti e del Canada, ha annunciato oggi che il Comitato che valuta i Farmaci per l’Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) ha espresso parere positivo raccomandando l’approvazione dell’antibiotico sperimentale ZERBAXA™ (ceftolozane e tazobactam) per il trattamento delle seguenti infezioni negli adulti: infezioni intra-addominali complicate, pielonefrite acuta e infezioni complicate delle vie urinarie.

: Autore: Redazione; 31 Luglio 2015

: Autore: Redazione; 30 Luglio 2015

In Australia è stato riscontrato un aumento significativo del numero di domande di designazione di farmaco orfano e di richieste di autorizzazione all'immissione in commercio per i medicinali orfani, in seguito all’adozione del Programma sui Farmaci Orfani (ODA).

: Autore: Redazione; 30 Luglio 2015

Clementia Pharmaceuticals ha annunciato di aver ottenuto un finanziamento di 60 milioni di dollari da un gruppo di investitori per proseguire il programma di sviluppo di palovarotene, un farmaco sperimentale che la società sta studiando per il trattamento della cosiddetta fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP), una malattia rara gravemente invalidante.

: Autore: Redazione; 30 Luglio 2015

La compagnia biofarmaceutica Intercept ha annunciato il raggiungimento di due importanti traguardi nel percorso di approvazione dell'acido obeticolico (OCA), un farmaco sperimentale utilizzato per il trattamento della cirrosi biliare primitiva (PBC) in combinazione con l'acido ursodesossicolico (UDCA) o in regime di monoterapia nei pazienti che non sono in grado di tollerare lo stesso UDCA.