Farmaci orfani

: Autore: Redazione; 25 Febbraio 2015

SAN DIEGO - aTyr Pharma, società impegnata nella scoperta e nello sviluppo di terapie per le malattie rare basate sull’uso di proteine naturali, ha recentemente annunciato che la Commissione europea (CE) ha rilasciato la designazione di farmaco orfano per il farmaco di sua produzione Resolaris ™, rivolto al trattamento della Distrofia facio-scapolo-omerale (FSHD).

: Autore: Redazione; 25 Febbraio 2015

La società Sanofi ha annunciato di aver firmato un accordo con Lead Pharma allo scopo di collaborare e sviluppare una nuova gamma di trattamenti per le malattie autoimmuni.

: Autore: Redazione; 19 Febbraio 2015

La ditta farmaceutica Shire ha accettato di acquistare l’US biotech NPS Pharmaceuticals per 5,2 miliardi dollari (£ 3500000000). La notizia è stata pubblicata su chemistryworld. La decisione è stata presa sulla base della strategia adottata da Shire, la quale prevede che l’azienda si focalizzi sui trattamenti per le malattie rare.

: Autore: Redazione; 11 Febbraio 2015

Istuzioni e farmaceutica riuniti ieri per il convegno Malattie orfane: quale futuro?" svoltosi a Roma

"Sicuramente possiamo essere soddisfatti per gli obiettivi raggiunti", ha spiegato ieri il senatore Luigi D'ambrosio Lettieri (Fi), della Commissione Igiene e Sanità del Senato, durante l'incontro dedicato ai farmaci orfani svoltosi a Roma. "Con il Dpcm del consiglio dei ministri, che aggiorna anche i Lea, sono entrate 110 malattie rare. E' un passo importante che era atteso da 14 anni. L'altro aspetto che considero fondamentale è il disegno di legge sullo screening neonatale che porteremo in sede deliberante in Commissione sanità", un lavoro quasi concluso ma che sarà ulteriormente approfondito su alcuni aspetti "ancora contraddittori, come ad esempio l'obbligatorità, perché vogliamo sia un buon testo". Resta aperta, però, "la questione della risorse perché i buoni risultati ottenuti siano anche applicabili".

: Autore: Redazione; 21 Gennaio 2015

Secondo quanto riportato da un articolo pubblicato su Orphanet Journal of Rare Diseases, in Olanda il numero di farmaci orfani impiegati nel trattamento dei pazienti, nel periodo compreso tra il 2006 e il 2012, è aumentato notevolmente. Secondo gli autori dello studio tale aumento avrebbe pesato sul bilancio economico, tanto da influenzare le decisioni future sul rimborso dei farmaci orfani.

: Autore: Redazione; 20 Gennaio 2015

Secondo una notizia pubblicata su Reuters.com, l'azienda farmaceutica Shire ha accettato di comprare il gruppo statunitense NPS Pharmaceuticals Inc per 5,2 miliardi dollari. Tale acquisizione è la più grande mai compiuta dall'azienda, realizzata con l'intenzione di rafforzare la propria posizione nel settore della produzione di farmaci orfani, rivolti al trattamento delle malattie rare.

: Autore: Redazione; 19 Gennaio 2015

BioMarin, Alexion e Synageva si concerntreranno sullo sviluppo di trattamenti per le malattie utlra-rare

Le aziende farmaceutiche devono quotidianamente fare i conti con due situazioni spesso contrastanti. Da un lato la loro intenzione, nonché lo scopo ultimo del loro lavoro, è quella di aiutare il maggior numero possibile di persone e migliorare la qualità di vita dei pazienti in tutto il mondo. Dall'altra non possono non considerare l'aspetto economico ed il loro profitto. A causa di tale realtà, molte aziende hanno deciso di puntare sulla ricerca e sulla produzione di farmaci per malattie che colpiscono una grande fetta della popolazione e sulle malattie croniche come il cancro e il diabete. Tuttavia, qualche azienda farmaceutica ha fatto una scelta diversa, ovvero quella di concentrarsi sullo sviluppo di farmaci per le malattie ultra-rare.