Farmaci orfani

BioMarin, Alexion e Synageva si concerntreranno sullo sviluppo di trattamenti per le malattie utlra-rare

Le aziende farmaceutiche devono quotidianamente fare i conti con due situazioni spesso contrastanti. Da un lato la loro intenzione, nonché lo scopo ultimo del loro lavoro, è quella di aiutare il maggior numero possibile di persone e migliorare la qualità di vita dei pazienti in tutto il mondo. Dall'altra non possono non considerare l'aspetto economico ed il loro profitto. A causa di tale realtà, molte aziende hanno deciso di puntare sulla ricerca e sulla produzione di farmaci per malattie che colpiscono una grande fetta della popolazione e sulle malattie croniche come il cancro e il diabete. Tuttavia, qualche azienda farmaceutica ha fatto una scelta diversa, ovvero quella di concentrarsi sullo sviluppo di farmaci per le malattie ultra-rare.

Ovviamente questa scelta comporta un notevole rischio economico per le aziende, inoltre si possono presentare diversi ostacoli come quello nel reperire un ampio campione di pazienti per dimostrare alle autorità di regolamentazione la sicurezza e l'efficacia di un farmaco orfano. D'altra parte ci sono anche dei vantaggi, derivanti dal fatto che concentrandosi sulla cura per una malattia rara gli eventuali profitti derivanti dalla vendita del farmaco orfano saranno elevati, in quanto la concorrenza sul mercato sarà minima.

Tra le aziende che hanno deciso di puntare sullo sviluppo di farmaci per le malattie ultra-rare e di adottare tale politica di mercato- come riportato sulla pagina on line di TheMotley Fool - ci sono le biotech: BioMarin Pharmaceutical, Alexion Pharmaceuticals e Synageva BioPharma.

BioMarin Pharmaceutical punta sul farmaco Naglazyme rivolto al trattamento della sindrome Maroteaux-Lamy, una malattia progressiva caratterizzata dall'allargamento degli organi dell'individuo e dalla presenza di anomalie scheletriche.

Alexion Pharmaceuticals è produttrice di Soliris, trattamento per l'Emoglobinuria Parossistica Notturna (EPN) e la Sindrome Emolitica Uremica Atipica (aHUS).

Synageva BioPharma punta, infine, sul farmaco sebelipase alfa, una terapia farmacologica volta al trattamento di una malattia da accumulo lisosomiale correlata ad una carenza dell'enzima lipasi.