Farmaci orfani

: Autore: Redazione; 23 Aprile 2014

La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione di farmaco orfano alla polvere secca di ciprofloxacina per inalazione (DPI), per il trattamento della bronchiectasia non legata alla fibrosi cistica (NCFB), patologia che colpisce negli Usa meno di 200.000 pazienti.
I pazienti affetti da NCFB soffrono di frequenti e gravi esacerbazioni batteriche polmonari acute, che possono danneggiare e infiammare ulteriormente i polmoni. Per questo il trattamento a base di ciprofloxacina sviluppato da Bayer HealthCare sta terminando la sperimentazione di fase III (Respire) , che dovrà confermare la capacità del farmaco di ridurre il numero di riacutizzazioni e migliorare la qualità di vita dei pazienti.

: Autore: Redazione; 07 Aprile 2014

Approvato anche in Italia l'uso di defibrotide per il trattamento di sVOD

In un articolo pubblicato il primo aprile scorso sul quotidiano la Repubblica, la giornalista Cecilia Ranza ha dato un'importante notizia: l'annuncio, in occasione del congresso internazionale che ha festeggiato a Milano il 40° compleanno di Embt (European Society for Blood and Marrow Transplantation), dell'approvazione nel nostro Paese di defibrotide, una molecola biotech che viene impiegata come trattamento di una grave complicanza che insorge tipicamente nel post trapianto di cellule staminali emopoietiche.

: Autore: Redazione; 01 Aprile 2014

La società farmaceutica Avedro Inc. ha recentemente annunciato di aver ricevuto una lettera di risposta completa da parte della U.S. FDA per quanto riguarda la designazione New Drug Application (NDA) per la soluzione oftalmica riboflavina / KXL® System di sua produzione. Nella lettera di risposta l'FDA ha identificato una serie di aree di applicazione che, però, richiederebbero il conferimento di informazioni supplementari.
David Muller (PhD di Avedro) ha dichiarato che la società è assolutamente disposta a lavorare in collaborazione con l'FDA per risolvere i problemi esistenti nella maniera più rapida possibile, in modo da rendere disponibile in tempi brevi ai pazienti affetti da cheratocono, malattia rara e degenerativa della cornea, questo trattamento.

: Autore: Redazione; 28 Marzo 2014

MolMed S.p.A. (MLM.MI) annuncia che l’EMA, l’Agenzia Europea dei Medicinali, ha validato la sottomissione di domanda per 'Conditional Marketing Authorisation' relativa a TK, la terapia cellulare-genica sperimentale proprietaria. Ieri, 26 marzo è iniziato il processo di valutazione del dossier.
TK è un trattamento associato al trapianto di cellule staminali emopoietiche in pazienti affetti da leucemie ad alto rischio. La terapia cellulare-genica TK ha ottenuto dalla Commissione Europea la designazione di Farmaco Orfano.

: Autore: Redazione; 26 Marzo 2014

L' EMA (Agenzia Europea dei Medicinali) ha avviato un progetto pilota di ' licenza adattiva' per accelerare l' accesso ai farmaci in via di sviluppo. Ne dà notizia l' Agenzia italiana del farmaco (Aifa). L' approccio di ' adaptive licensing', noto anche come ' approvazione sfalsata' o ' licenza progressiva', è un processo di autorizzazione prospettico, che inizia con l' autorizzazione precoce di un medicinale in una popolazione ristretta di pazienti e prosegue con una serie di fasi per l'adattamento dell'autorizzazione all' immissione in commercio, per ampliare l' accesso al farmaco a popolazioni di pazienti sempre più ampie.

: Autore: Redazione; 20 Marzo 2014

Spectrum Pharmaceuticals, azienda produttrice (in collaborazione con TopoTarget) del farmaco pan inibitore dell’istone deacetilasi (HDAC) belinostat, ha reso noto di aver ottenuto la concessione FDA per la Priority Review di tale medicinale impiegato nel trattamento di individui affetti da linfoma periferico a cellule T (PTCL) recidivante o refrattario.
La Priority Review o procedura di revisione accelerata è stata concessa grazie ai risultati ottenuti dallo studio di fase II BELIEF.

: Autore: Redazione; 17 Marzo 2014

Nel 2013, il Comitato per i Prodotti Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha raccomandato 81 farmaci per l’immissione in commercio, contro i 57 del 2012. Il rapporto, presentato dall’EMA, evidenzia la tendenza in crescita nel numero di raccomandazioni per l’immissione in commercio dei farmaci con denominazione orfana. Questi farmaci, specifici per la cura delle malattie rare, hanno fatto registrare un deciso incremento nelle raccomandazioni del CHMP, dopo il calo del 2010 e del 2011 (solo 4 farmaci raccomandati).