Farmaci orfani

: Autore: Redazione; 19 Giugno 2013

Ecco i dati del rapporto di EvaluatePharma

Roma - Uno studio condotto da EvaluatePharma, e riportato dall’editoriale di OrphanewsItalia, prevede che entro il 2018 la vendita di farmaci orfani sarà quantomeno raddoppiata.
Secondo il rapporto le leggi adottate negli Stati Uniti, nell’Unione Europea e in Giappone, per promuovere la ricerca e lo sviluppo dei farmaci orfani, hanno infatti fornito importanti incentivi per le aziende farmaceutiche che sviluppano questi prodotti.
Tra tali incentivi rientrano una riduzione delle tasse e dei costi di ricerca e sviluppo e, soprattutto, l’esclusiva di mercato per un periodo di tempo significativo (7 anni negli Stati Uniti, 10 anni per l'Unione Europa).

: Autore: Redazione; 12 Giugno 2013

USA – L’eritromelalgia (EM) è una malattia rara, ad ereditarietà autosomico dominante, caratterizzata da attacchi di bruciore debilitanti e simmetrici - spontanei o facilmente indotti - localizzati nei piedi e nelle mani, tipicamente associati a un'elevata temperatura della pelle e a eritemi (rossore della pelle). I sintomi vengono indotti solitamente dall'esercizio fisico, da una prolungata permanenza in posizione eretta, dall'esposizione a una fonte di calore e/o da variazioni del tasso di umidità. Il dolore può essere così intenso da spingere il paziente al suicidio e i trattamenti adeguati possono essere molto impegnativi.

: Autore: Redazione; 11 Giugno 2013

Commercializzato da Sigma-Tau il farmaco orfano è stato sviluppato in collaborazione con il NIH e con alcuni network di pazienti e ricercatori

L’azienda americana Sigma-Tau Pharmaceuticals, una divisione del business globale “ Malattie Rare” del Gruppo Sigma-Tau, ha annunciato l’immissione in commercio negli Stati Uniti del CYSTARAN (soluzione oftalmica di cisteamina) per il trattamento dei depositi di cristalli di cistina nella cornea in pazienti affetti da cistinosi.

: Autore: Ilaria Ciancaleoni Bartoli; 29 Maggio 2013

La malattia danneggia gravemente le ossa: il trattamento si è mostrato efficace nel 90% dei pazienti

Usa – Buone notizie dagli Stati Uniti riguardo ad una possibile terapia per l’Ipofosfatasia (HPP), o Malattia di Rathburn - una malattia metabolica rara, dovuta al deficit di un enzima, attualmente senza cura. Un farmaco in sperimentazione, l’asfotase alfa, ha ricevuto dalla FDA la designazione di ‘farmaco innovativo’ (breakthrough designation). Si tratta di uno status che la FDA concede per accelerare lo sviluppo di farmaci che curano patologie gravi o pericolose per la vita se questo mostra – come è avvenuto in questo caso - di poter essere un grande miglioramento rispetto alle terapie esistenti, ‘rivoluzionando’ la storia naturale della malattia.

: Autore: Alessia Ciancaleoni Bartoli; 09 Maggio 2013

La Otsuka Pharmaceutical Co. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) ha accettato di sottoporre a revisione prioritaria la New Drug Application (in italiano “richiesta di nuovo farmaco”) per il potenziale uso del Tolvaptan nel trattamento della malattia autosomica dominante del rene policistico (ADPKD). Gli ottimi risultati, in termini di efficacia, che emergono dallo studio clinico di fase III effettuato sul Tolvaptan sono alla base della richiesta di approvazione del farmaco avanzata dalla Otsuka alla FDA e sono stati pubblicati online sul New England Journal of Medicine.

: Autore: Redazione; 09 Maggio 2013

A rischio lo sviluppo di farmaci orfani in Europa

Ue - L’Orphan Regulation del 2000 ha segnato un grande cambiamento nel settore dei farmaci orfani. Offrendo incentivi per la promozione dello sviluppo dei medicinali orfani (OMP) l’EMA (Agenzia Europea dei Medicinali) ha dato nuova speranza a molti pazienti. Gli incentivi, che includono l'esclusiva di mercato, l'esenzione dal pagamento delle imposte sui costi di sviluppo e agevolazioni fiscali hanno permesso un grande potenziamento del settore.
Ora però l’annuncio dell’EMA relativo a cambiamenti nella struttura delle imposizioni fiscali, già a partire dal 1° gennaio 2013, ha provocato grande apprensione tra tutti i portatori di interesse per le malattie rare.

: Autore: Redazione; 30 Aprile 2013

Pubblicato il Rapporto annuale dell’EMA per il 2012

L'Agenzia Europea dei Medicinali ha pubblicato il suo Annual Report per l'anno 2012. Dal rapporto emerge che l'Agenzia ha ricevuto nel 2012 un totale di 96 domande di autorizzazione all'immissione in commercio per medicinali per uso umano.
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) ha emesso 59 pareri positivi per l'approvazione di nuovi farmaci, tra cui un parere positivo per la prima terapia genica in Europa.