Farmaci orfani

: Autore: Redazione; 28 Ottobre 2013

La patologia è spesso associata alla grave encefalopatia da deficit di solfito ossidasi

Alexion Pharma International Sàrl , associata di Alexion Pharmaceuticals, ha annunciato che la US Food and Drug Administration (FDA) http://www.fda.gov/ ha accordato la designazione di “Breakthrough Therapy” (BT) alla terapia di sostituzione co-fattore enzimatica, basata sulla sostanza chimica nota come “Piranopterina Monofosfato Ciclica” ( cPMP , o ALXN1101 ) e rivolta ai pazienti con deficit del cofattore molibdeno (MoCD), tipo A.

: Autore: Redazione; 14 Ottobre 2013

Le aziende di ricerca biofarmaceutica statunitensi stanno attualmente sviluppando 452 medicinali per il trattamento delle malattie rare. Lo rivelano le stime rese note dalla Pharmaceutical Research and Manufacturers of America (Phrma). Tutti i prodotti sono in corso di valutazione in studi clinici o in fase di revisione da parte della Food and Drug Administration (Fda) e comprendono trattamenti per malattie genetiche, neurologiche, infettive e disturbi autoimmuni.

: Autore: Redazione; 02 Ottobre 2013

Secondo quanto riportato in un articolo recentemente pubblicato su "Drug Discovery Today", i pazienti affetti da malattie rare e i loro familiari rivestono una parte sempre più importante nel processo di scoperta e sviluppo di nuovi trattamenti, svolgendo attività nell'ambito della raccolta fondi, dell'organizzazione e, in qualche caso, della ricerca scientifica vera e propria, sopperendo alla loro mancanza di esperienza in questi campi attraverso l'impegno e la dedizione e riuscendo quindi a supportare efficacemente il lavoro delle case farmaceutiche.

: Autore: Redazione; 11 Settembre 2013

La compagnia farmaceutica Novartis ha reso noto che la Commissione Europea ha concesso l'autorizzazione per l'utilizzo del biofarmaco canakinumab nel trattamento dell'artrite idiopatica giovanile sistemica (SJIA), una rara e grave patologia reumatica autoinfiammatoria che è principalmente caratterizzata da febbre giornaliera, artrite ed eruzioni cutanee transitorie, e che solitamente colpisce bambini di età compresa tra 3 e 5 anni.

: 30 Luglio 2013

L’obiettivo dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) è di proteggere e promuovere la salute pubblica. La trasparenza e l’accesso ai dati clinici provenienti dalle sperimentazioni sono senza dubbio strumenti fondamentali per perseguire questo scopo.
Nei mesi precedenti EMA aveva avanzato una proposta per la regolamentazione della trasparenza, non approvata in seguito alle contestazioni delle case farmaceutiche Abbvie e Intermune, secondo le quali la normativa non avrebbe garantito sufficiente riservatezza.

: Autore: Redazione; 29 Luglio 2013

La Commissione Europea ha conferito il riconoscimento di “farmaco orfano” al prodotto Belinostat della ditta farmaceutica Topotarget. Il farmaco viene utilizzato nel trattamento del timoma maligno.
Il timoma è un tumore raro derivato dalle cellule epiteliali del timo che solitamente si manifesta in associazione al disordine neuromuscolare chiamato Miastenia grave. Il tumore è costituito da cellule differenziate, accompagnate da linfociti non tumorali sparsi in quantità più o meno abbondante, nel contesto delle cellule epiteliali.

: Autore: Redazione; 01 Luglio 2013

Alexion Pharmaceutical ha annunciato che al farmaco Soliris (eculizumab) è stata concessa la designazione di farmaco orfano da parte della FDA statunitense, per il trattamento della neuromielite ottica. In uno studio di fase 2 presentato al meeting annuale 2012 della American Neurological Association (ANA), il trattamento con Soliris è stato associato ad una significativa riduzione della frequenza delle recidive (attacchi ricorrenti) in pazienti con grave, recidivante NMO. (1) Soliris è non è approvato per il trattamento di pazienti con neuromielite ottica.