Alexion Pharmaceutical ha annunciato che al farmaco Soliris (eculizumab) è stata concessa la designazione di farmaco orfano da parte della FDA statunitense, per il trattamento della neuromielite ottica. In uno studio di fase 2 presentato al meeting annuale 2012 della American Neurological Association (ANA), il trattamento con Soliris è stato associato ad una significativa riduzione della frequenza delle recidive (attacchi ricorrenti) in pazienti con grave, recidivante NMO. (1) Soliris è non è approvato per il trattamento di pazienti con neuromielite ottica.
"Non ci sono terapie approvate per i pazienti con neuromielite ottica, una malattia estremamente rara e debilitante che può portare a paralisi, cecità e la morte", ha detto Martin Mackay, Ph.D., vice presidente esecutivo e responsabile globale di R&S di Alexion. "Questa designazione di farmaco orfano è un passo positivo per questi pazienti."
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.
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