Farmaci orfani

: Autore: Redazione; 25 Febbraio 2013

Potrà essere usato nei bimbi in cui la sola dieta e gli integratori non bastano

USA - La FDA ha recentemente approvato Ravicti (fenilbutirrato glicerolo) per la gestione dei disturbi del ciclo dell'urea in pazienti con più di due anni d’età.

: Autore: Redazione; 13 Febbraio 2013

Il 26 febbraio si svolgerà un incontro sul tema della trasparenza, per migliorare l’accesso ai farmaci orfani

In linea con il tema "Malattie Rare senza Frontiere", che caratterizza la Giornata delle Malattie Rare 2013, EURORDIS ha organizzato un incontro di discussione politica ad ampia partecipazione per il 26 febbraio, ospitato dai membri del Parlamento Europeo, Antonyia Parvanova (Bulgaria) e Cristian Silviu Bu?oi (Romania), per discutere la revisione della direttiva 89/105/CEE “Trasparenza” per i prodotti farmaceutici, in vista della prossima votazione del Parlamento in seduta plenaria.

: Autore: Alessia Ciancaleoni Bartoli; 08 Febbraio 2013

Il farmaco ha dimostrato di saper controllare la febbre e stabilizzare vista e udito, messi a rischio dalla malattia

USA - La ditta farmaceutica Sobi ha ottenuto dalla FDA l’approvazione del farmaco anakinra (nome commerciale Kineret), per il trattamento dei pazienti affetti da NOMID, acronimo di malattia neonatale di origine infiammatoria multisistemica. La NOMID è la forma più grave e invalidante di un gruppo di sindromi periodiche associate alla criopirina, indicate con la sigla CAPS, e viene chiamata anche CINCA (sindrome cutanea articolare neurologica cronica infantile).

: Autore: Redazione; 21 Gennaio 2013

Il farmaco orale migalastat HCl (Amigal), sviluppato da Amicus Therapeutics in collaborazione con Glaxo SimithKline per il trattamento della Malattia di Fabry, non ha raggiunto l’endpoint finale.

: 16 Gennaio 2013

USA - I farmaci ultra-orfani sono quei farmaci destinati alle malattie che colpiscono non più di un individuo ogni 10.000. Per sviluppare questi farmaci le aziende farmaceutiche spesso vanno incontro a costi difficilmente recuperabili, il che disincentiva fortemente gli sforzi in tal senso, anche se non mancano aziende che si concentrano in maniera particolarmente forte proprio su queste patologie. Quando invece le molecole riescono ad essere perfezionate spesso i costi per i pazienti sono altissimi, spesso insostenibili.

: Autore: Redazione; 15 Gennaio 2013

L’idea è di stabilire a livello europeo parametri diversi da quelli attuali e coinvolgere nel dialogo medici e pazienti

UE - Da quando è entrato in vigore, nel 2000, il regolamento europeo sui medicinali orfani ha consentito l’approvazione di 70 nuovi trattamenti terapeutici, per più di 50 malattie rare. Molti dei farmaci orfani di nuova approvazione hanno però un prezzo decisamente elevato rispetto ai medicinali per le malattie più comuni. Il prezzo, in alcuni casi, è talmente alto che da non permettere ai pazienti l’accesso al trattamento.

: 05 Dicembre 2012

Troppe disparità nella disponibilità dei farmaci in paesi diversi

Londra - Un recente articolo apparso su Health policy ha analizzato i livelli di Health Technology Assessment di cinque diversi paesi, per comprendere le principali divergenze, i punti di forza e di debolezza, con particolare riguardo nei confronti dell’immissione nel mercato dei farmaci orfani. I cinque paesi analizzati dallo studio sono Inghilterra, Svezia, Canada e Australia.