Farmaci orfani

: Autore: Redazione; 13 Giugno 2012

L’Fda statunitense non ha approvato il farmaco Ridaforolimus (anche conosciuto come Deforolimus) per il trattamento dei pazienti con sarcoma osseo e dei tessuti molli. L’ente regolatorio ha chiesto all’azienda produttrice, Merck & Co., di produrre ulteriori studi per la valutazione di efficacia e sicurezza del farmaco.

: Autore: Ilaria Ciancaleoni Bartoli; 12 Giugno 2012

“E’ finito il tempo delle contrapposizioni, deve cominciare il tempo delle alleanze e della collaborazione per un’innovazione sostenibile, in particolare nel mondo delle malattie rare e dei farmaci orfani”. Così Riccardo Palmisano, general manager di Genzyme (gruppo Sanofi) e a capo del gruppo farmaco di Assobiotec, è intervenuto a margine della presentazione del volume “Malattie Rare: alla ricerca dell’approdo” sul tema più volte citato dell’accesso alle terapie.

: Autore: Redazione; 07 Giugno 2012

Il documento chiarisce la base giuridica per la classificazione dei medicinali

L’Agenzia Europea dei Medicianali (EMA) ha redatto un documento di riflessione sulla classificazione dei medicinali per terapie avanzate destinato alla consultazione pubblica. Il reflection paper, disponibile online, chiarisce la base giuridica per la classificazione dei medicinali come terapie avanzate e fornisce informazioni su come questi farmaci vengono classificati come terapia genica, terapia cellulare somatica, ingegneria dei tessuti o farmaci combinati.

: Autore: Redazione; 01 Giugno 2012

La terapia è approvata per i paziente con più di 6 anni. Si attende l’autorizzazione ufficiale alla commercializzazione

Il fattore XIII ricombinante (rFXIII) sviluppato da Novo Nordisk sarà presto immesso in commercio come terapia sostitutiva con somministrazione mensile per i pazienti con deficit congenito del fattore XIII – subunità A. Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) ha infatti adottato un parere positivo sul catridecacog.

: Autore: Redazione; 30 Maggio 2012

Il farmaco è indicato per la leucemia linfatica cronica, l’artrite reumatoide e alcune tipologie di linfoma

L’anticorpo monoclonare rituximab, prodotto da Roche, ha superato con parere positivo la revisione da parte del Comitato europeo per i prodotti medicinali per uso umano (CHMP). Rituximab è attualmente indicato per la leucemia linfatica cronica, l’artrite reumatoide e il linfoma non Hodgkin (linfoma follicolare e linfoma diffuso a grandi cellule B).

: 24 Maggio 2012

Serviranno ad aziende e ricercatori per arrivare senza errori alla commercializzazione

Un team di ricerca statunitense ha dato vita a Early Drug Discovery and Development Guidelines, le linee guida dedicate alla scoperta e alla commercializzazione di nuovi farmaci, con una sezione interamente dedicata ai farmaci orfani.
Le linee guida sono rivolte a ricercatori accademici e società di ricerca e sviluppo di farmaci in start-up e hanno l’obiettivo di guidare gli attori di questo complesso scenario verso una semplificazione delle procedure che possa avvantaggiare i pazienti che attendono nuove opzioni terapeutiche.

: 23 Maggio 2012

Se ne discuterà dal 23 al 25 maggio a Bruxelles, in occasione della Conferenza Europea sulle Malattie Rare

Sono arrivati a quota 1000 gli attuali pareri positivi sulla designazione di medicinali orfani forniti dal Comitato europeo per i prodotti medicinali orfani (COMP). Si tratta un segnale indiscusso di una grande attenzione verso lo sviluppo di farmaci dedicati alle malattie rare in europa.
A darne notizia è stata Eurordis, l’Organizzazione Europea per le Malattie Rare, che questa settimana ne discuterà in occasione della sesta Conferenza Europea sulle Malattie Rare e i Prodotti Orfani (ECRD 2012)a Bruxelles.