Farmaci orfani

: Autore: Ilaria Ciancaleoni Bartoli; 08 Giugno 2011

L’Eculizumab di Alexion, approvato per la terapia dell’EPN, è ora in studio anche per la Sindrome emolitico uremica e i Trial clinici sono condotti anche in Italia

Da un farmaco studiato per pochissime persone potrebbe venire la speranza di fermare, o almeno scongiurare le peggiori conseguenze, di quella che in Europa minaccia di diventare una pericolosa epidemia. L’Agenzia francese per la sicurezza sanitaria ha infatti appena fatto sapere che il farmaco orfano Eculizumab (Soliris) prodotto dalla casa biotecnologica americana Alexion e approvato per la terapia della rarissima Emoglobinuria Parossistica Notturna (EPN) è stato sperimentato da 8 giorni a questa parte in Germania nei casi di infezione da ‘batterio killer’ – cioè il nuovo ceppo di Escherichia Coli.

: Autore: Redazione; 25 Maggio 2011

Negli Usa ha già avuto l’ok della FDA, è la prima terapia dopo 55 anni

Dopo l’approvazione all’inizio di marzo negli Usa del belimumab con indicazione specifica per la terapia del Lupus Eritematoso Sistemico (LES), il farmaco, commercialmente noto come Benlysta, ha ricevuto pochi giorni fa il parere positivo del Chmp dell’Ema. Le speranze di avere a disposizione una nuova terapia, la prima dopo 55 anni, si apre dunque anche per i pazienti europei. Le ultime terapie approvate per la malattia risalgono al 1955 e sono a base di idroclorochina e idrocortisone. Questo nuovo farmaco, sviluppato da Human Genome Sciences e GlaxoSmithKline, è invece un anticorpo monoclonale completamente umano che riconosce in modo specifico e inibisce l'attività biologica dello stimolatore dei linfociti B o BLyS.

: Autore: Miriam Ruggeri; 24 Maggio 2011

Acidemia isovalerica, aciduria metilmalonica e acidemia propionica, sono queste le tre malattia rare per le quali si potrà usare il Carbaglu, un farmaco a base di acido carglumico prodotto dall’azienda Orphan Europe, società specializzata nello sviluppo e commercializzazione di farmaci per le malattie rare e parte del gruppo Recordati.

: Autore: Ilaria Ciancaleoni Bartoli; 10 Maggio 2011

Il farmaco orfano è di Genzyme e presto dovrebbe arrivare in commercio in Italia

Il farmaco che viene ora utilizzato per aiutare i pazienti affetti da mieloma multiplo e linfoma definiti ‘scarsi mobilizzatori’ è un farmaco orfano, ed ha questo riconoscimento sia in Europa che negli Usa. Si chiama plerixafor ed è una molecola indicata per migliorare la mobilizzazione delle cellule staminali per il prelievo e il successivo trapianto autologo in pazienti affetti da linfoma e mieloma multiplo. Nell’Unione Europea plerixafor è indicata per l’uso in associazione al fattore di stimolazione delle colonie granulocitarie (G-CSF) per consentire il rilascio delle cellule staminali ematopoietiche (cellule capaci di ricostruire la normale funzionalità del midollo osseo).

: Autore: Ilaria Ciancaleoni Bartoli; 05 Maggio 2011

Per l’area salute ci sono attualmente 237 ricerche attive, più di 60 sono per malattie rare.
I dati positivi del Biotech italiano nel Rapporto di Assobiotec e Ernst&Young

La cura della salute passa sempre più per i prodotti biotech. Il discorso è generale e può essere applicato a tutte le patologie, ma è particolarmente importante per l’area delle malattie rare. È proprio qui che l’applicazione delle biotecnologie ha portato negli ultimi anni allo studio e alla commercializzazione di farmaci orfani per patologie non avevano terapie o che ne avevano di meno incisive. Il settore che maggiormente ha beneficiato di queste rivoluzione biotecnologica - in cui la ricerca e le aziende italiane hanno certamente un ruolo di spicco – è certamente quello oncologico, ma grossi benefici ne sono venuti anche per chi è affetto da malattie ematologiche, immunologiche, neurologiche o da carenze di enzimi. E se beneficio ne hanno indubbiamente tratto i pazienti lo stesso si può dire per l’economia del Paese e l’occupazione del settore: il biotech infatti, trascinato proprio dalla ricerca sui prodotti per la salute, continua a crescere nonostante la crisi. Sono questi alcuni dei positivi risultati contenuti nel Rapporto sulle biotecnologie in Italia 2011 realizzato da Assobiotec ed Ernst&Young in collaborazione con Farmindustria e con l’Istituto Nazionale per il Commercio Estero (ICE), presentato ieri a Roma.

: Autore: Ilaria Ciancaleoni Bartoli; 28 Marzo 2011

Potrebbe affiancare i farmaci già disponibili per la malattia e rallentarne la progressione

Per il trattamento del carcinoma a cellule renali arriva un nuovo farmaco orfano che potrebbe rallentarne la progressione e venire usato in associazione ad altri trattamenti già noti; è l’axitinib, prodotto da Pfizer, che il 23 febbraio scorso ha ricevuto dall’Ema la designazione di medicinale orfano. L’Axitinib dovrebbe agire bloccando l'attività dei recettori del fattore di crescita vascolare endoteliale (VEGF). Questi recettori, che si trovano sulla superficie delle cellule tumorali, sono coinvolti nello sviluppo di nuovi vasi sanguigni che alimentano i tumori. Bloccando i recettori del VEGF, il farmaco dovrebbe rallentare la crescita delle cellule tumorali riducendo il loro apporto di sangue. Pfizer ha fornito informazioni sufficienti a dimostrare che l’Axitinib potrebbe avere effetti benefici significativi per i pazienti con carcinoma a cellule renali in quanto potrebbe, attraverso il suo meccanismo d'azione, integrare i farmaci attualmente disponibili, come mostrato nei primi studi.

: Autore: Redazione; 26 Marzo 2011

Alcune procedure ministeriali rendono possibile l’importazione di prodotti salvavita non ancora registrati a livello nazionale: un esempio di buon funzionamento del sistema

Per le persone affette da deficit congenito di fibrinogeno (fattore I della coagulazione), una rara malattia del sangue inclusa nel gruppo della coagulopatie - come, ed esempio, la più diffusa emofilia - esiste attualmente un solo farmaco, Haemocomplettan, prodotto dall’azienda farmaceutica CSL Behring, azienda leader nel settore delle proteine plasmatiche. La carenza di fibrinogeno è causa di gravi emorragie soprattutto in caso di traumi e di interventi. Haemocoplettan, concentrato plasmatico di fibrinogeno, viene utilizzato per riportare il fattore a livelli fisiologici e bloccare l’emorragia. Haemocomplettan, classificato come farmaco salvavita, è registrato in molti Paesi Europei, mentre in Italia l’autorizzazione all’immissione in commercio arriverà presumibilmente entro il 2011.