Alcune procedure ministeriali rendono possibile l’importazione di prodotti salvavita non ancora registrati a livello nazionale: un esempio di buon funzionamento del sistema
Per le persone affette da deficit congenito di fibrinogeno (fattore I della coagulazione), una rara malattia del sangue inclusa nel gruppo della coagulopatie - come, ed esempio, la più diffusa emofilia - esiste attualmente un solo farmaco, Haemocomplettan, prodotto dall’azienda farmaceutica CSL Behring, azienda leader nel settore delle proteine plasmatiche. La carenza di fibrinogeno è causa di gravi emorragie soprattutto in caso di traumi e di interventi. Haemocoplettan, concentrato plasmatico di fibrinogeno, viene utilizzato per riportare il fattore a livelli fisiologici e bloccare l’emorragia. Haemocomplettan, classificato come farmaco salvavita, è registrato in molti Paesi Europei, mentre in Italia l’autorizzazione all’immissione in commercio arriverà presumibilmente entro il 2011.
Fino ad oggi l’AIFA ha reso possibile la disponibilità del prodotto in Italia tramite una procedura che autorizza a tenerne un certo quantitativo presso i magazzini CSL Behring per renderlo facilmente reperibile in caso di emergenza; non si tratta di una procedura eccezionale, la stessa azienda – così come anche altre case farmaceutiche – utilizza procedure simili per garantire la disponibilità di farmaci essenziali per il trattamento di patologie rare gravi. Un altro esempio è rappresentato dal Fibrogammin, concentrato plasmatico di Fattore XIII, necessario a chi ha un difetto di questo fattore della coagulazione e dal Berirab, immunoglobulina umana antirabbia. L’AIFA pubblica periodicamente sul proprio sito le determine di importazione che possono così essere consultate e scaricate per la richiesta del prodotto.
Un esempio, questo, di come comunque, al di là delle tante criticità che devono affrontare le persone affette da malattie rare, il sistema dei farmaci orfani o comunque utili per queste malattie sia piuttosto ben organizzato.
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