Farmaci orfani

: Autore: Redazione; 23 Novembre 2012

E’ destinato a pazienti con malattia severa e attiva che non rispondono al metotressato

USA - Il farmaco tofacitinib, prodotto da Pfizer, è in grado di sopprimere la risposta immunitaria che causa l’artrite reumatoide anche fino al 50 per cento. Per questo l’Fda, agenzia del farmaco statunitense, ha approvato il farmaco comunicandolo con una nota diffusa qualche giorno fa.
Il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Xeljanz e potrà essere prescritto ai pazienti con artrite reumatoide severa in fase attiva che abbiamo avuto una inadeguata risposta o siano intolleranti al metotressato.

: Autore: Redazione; 22 Novembre 2012

USA - L’Fda ha concesso lo status di farmaco orfano al medicinale amatuximab per il trattamento del mesotelioma pleurico maligno, che colpisce circa 2.500 casi all’anno negli Stati Uniti.

: Autore: Redazione; 19 Novembre 2012

Nuovo successo per il farmaco di Novartis

UE - La Commissione Europea ha approvato delle nuove indicazioni per l’uso del farmaco everolimus: ora comprendono anche il trattamento dei pazienti adulti con angiomiolipoma renale associato a sclerosi tuberosa (TSC).
Il farmaco, sviluppato da Novartis, è il primo medicinale disponibile per la terapia dei tumori non cancerosi (benigni) che non richiedono l’intervento chirurgico immediato.

: Autore: Redazione; 16 Novembre 2012

USA - L’azienda farmaceutica BioMarin ha recentemente investito 5 milioni di dollari per acquistare i diritti di Firdapse negli USA, un farmaco orfano per il trattamento della sindrome miastenica di Lambert-Eaton. Il farmaco, giunto in America alla sperimentazione di terza e ultima fase, è giù stato approvato dall’Unione europea come farmaco orfano e autorizzato al Commercio.

: Autore: Ilaria Ciancaleoni Bartoli; 07 Novembre 2012

Il farmaco di Alexion è destinato a due malattie ultra rare: l’emoglobinuria parossistica notturna (EPN) e la sindrome emolitico uremica atipica (SEUa). Da Monza verrà esportato in oltre 40 Paesi

Milano - Alexion Pharma International Sarl - una società controllata di Alexion Pharmaceuticals, Inc. - e Patheon, Inc. hanno annunciato oggi di aver siglato un accordo per servizi di produzione di Soliris® (eculizumab) nel centro di eccellenza per i prodotti sterili di Patheon a Monza, in Lombardia. I servizi di produzione comprendono il riempimento dei flaconcini, l’imballaggio e l’etichettatura di Soliris®, così da preparare il prodotto per l’esportazione per l’utilizzo dai pazienti di oltre 40 paesi.

: Autore: Redazione; 31 Ottobre 2012

La Fda statunitense approverà presto il farmaco teduglutide per i pazienti adulti con sindrome da intestino corto (SBS). A darne la notizia è NPS Pharmaceuticals, Inc., produttrice del farmaco. La sindrome da intestino corto è una grave malattia dovuta alla mancata capacità del corpo di assorbire sufficienti liquidi e nutrienti attraverso il tratto gastrointestinale, spesso associata a complicanze potenzialmente letali (danni al fegato, problemi vascolari).

: Autore: Anna Maria Ranzoni; 19 Ottobre 2012

Il farmaco, già usato per un’altra malattia ultra rara, è stato provato su 14 pazienti: per 12 di loro niente più attacchi per un anno. La malattia è simile alla Sclerosi Multipla, e a volte viene confusa con questa

USA – Dal farmaco orfano utilizzato per il trattamento di una malattia ultra rara potrebbe arrivare la nuova terapia per la neuromielite ottica (NMO), una rara infiammazione demielinizzante del sistema nervoso centrale, spesso confusa con la sclerosi multipla, che si manifesta con attacchi periodici che possono causare cecità, paralisi degli arti, perdita di sensibilità e problemi alla milza. Gli attacchi, pur essendo spesso reversibili, possono provocare perdita di vista e problemi nella deambulazione, la terapia più utilizzata è l’immunosoppressione.