L’idea è di stabilire a livello europeo parametri diversi da quelli attuali e coinvolgere nel dialogo medici e pazienti
UE - Da quando è entrato in vigore, nel 2000, il regolamento europeo sui medicinali orfani ha consentito l’approvazione di 70 nuovi trattamenti terapeutici, per più di 50 malattie rare. Molti dei farmaci orfani di nuova approvazione hanno però un prezzo decisamente elevato rispetto ai medicinali per le malattie più comuni. Il prezzo, in alcuni casi, è talmente alto che da non permettere ai pazienti l’accesso al trattamento.
In questa fase di crisi economica poi è ancora più evidente come le misure di austerità dei governi vadano sempre più spesso a intaccare la sanità, mettendo in seria difficoltà il settore delle malattie rare.
E proprio la crisi economica è un motivo in più per rinnovare la critica nei confronti delle principali aziende farmaceutiche produttrici di farmaci orfani che, pur non riuscendo a soddisfare gli standard di economicità necessari ai pazienti, ottengono comunque i benefici derivanti dall’ottenimento dello status di farmaco orfano per i propri medicinali.
Proprio dal mondo della farmaceutica arriva però un’interessante proposta, firmata dalla Dott.sa Wills Hughes-Wilson (dirigente di Sobi e membro di EUCERD) e altri tre colleghi, recentemente pubblicata su Orphanet Journal of Rare Disease.
Gli autori, partendo proprio dalle principali accuse nei confronti delle case farmaceutiche, ritengono sia possibile individuare dei criteri per la creazione di un nuovo sistema di valutazione dei farmaci orfani da immettere sul mercato. Partendo dal principio secondo il quale le metodologie standard per la valutazione delle tecnologie in ambito sanitario (HTA - Health Technology Assessment) devono essere adattate per tener conto della specificità dei farmaci orfani, dato che maggiore è il prezzo e più difficile è soddisfare le attuali necessità di costo-efficacia, è stata elaborata una nuova metodologia valutativa.
Gli autori propongono, dunque, un nuovo sistema di valutazione basato sui criteri differenti, che possano servire ad ogni Stato dell’Ue a vagliare i nuovi farmaci orfani, a fissare il loro prezzo e le modalità di rimborso.
Questo modello valutativo dovrebbe includere la rarità della patologia dei destinatari del farmaco, la gravità della patologia, la disponibilità di altre alternative, il livello di esigenze mediche non soddisfatte, il livello di impatto del nuovo trattamento, la possibilità dell’utilizzo del farmaco per una o più indicazioni, il livello di ricerca necessaria per arrivare allo sviluppo del farmaco. Tutto ciò dovrebbe essere valutato unitamente alla complessità di realizzazione e al livello di follow up richiesto dalle autorità di regolamentazione (con costi associati).
Il risultato di una valutazione complessiva di questo genere potrebbe facilmente consentire ai governi di valorizzare un farmaco orfano che risponda a tutti i criteri in maniera molto diversa da uno che risponda solo ad alcuni di questi criteri.
Ogni singolo Paese sarà così in grado di determinare il valore monetario da attribuire a ciascun criterio a seconda delle necessità locali, del tipo di sistema sanitario nazionale e delle risorse a sua disposizione e ai valori etici condivisi.
Questo metodo propone dunque un sistema di valutazione sistematica e trasparente, che possa favorire un dialogo strutturato tra produttori e finanziatori, includendo direttamente anche medici e pazienti. L’idea degli autori è quella di un nuovo approccio che possa offrire un prezioso strumento per determinare prezzi e rimborsi dei nuovi farmaci, redistribuendo i bilanci nazionali in conformità al risultato di una valutazione differenziata, facilitando il compito a tutte le parti interessate.
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