Farmaci orfani

: 16 Maggio 2012

La malattia colpisce oggi circa 2.000 casi all'anno

La US Food and Drug Administration ha approvato Levaquin (levofloxacina) per il trattamento di pazienti affetti da peste, una ormai rara infezione batterica e potenzialmente mortale. L'agenzia ha inoltre approvato il farmaco per ridurre il rischio di peste dopo l'esposizione alla Yersinia pestis, il batterio che causa la malattia.
La peste è ormai estremamente rara in molte parti del mondo, inclusi gli Stati Uniti. Si registrano ad oggi un massimo di 2.000 casi all’anno, dei quali i casi più comuni sono di peste bubbonica, peste polmonare e peste setticemica.

: Autore: Redazione; 10 Maggio 2012

Presentati a Roma i rapporti di Ernst & Young, Assobiotec e Farmindustria. Sono 32 i prodotti che hanno ottenuto la designazione di farmaci orfani

Sono stati presentati ieri a Roma il Rapporto “Biotecnologie in Italia 2012 ”, realizzato da Assobiotec ed Ernst & Young in collaborazione con Farmindustria e l’Istituto nazionale per il Commercio Estero (ICE), che analizza i dati del settore e il suo andamento, ed il Rapporto Ernst & Young - Farmindustria " Biotecnologie del settore farmaceutico in Italia 2012 ", realizzato in collaborazione con Assobiotec, che approfondisce i temi del biotech nella farmaceutica.

: 09 Maggio 2012

La Food and Drug Administration ha concesso al farmaco lo status di farmaco orfano

La gestione dei pazienti con spasmi infantili (Sindrome di West), una forma di epilessia associata ad un aumentato rischio di morte e ritardo cognitivo, dispone oggi di un nuovo possibile trattamento terapeutico. Si tratta del carisbamate, prodotto da SK Biopharmaceuticals, che ha ottenuto lo status di farmaco orfano dalla FDA statunitense.

: Autore: Redazione; 18 Aprile 2012

Binetti: “Chiediamo al Ministro se non ritenga opportuno impedire che i costi ricadano sui pazienti e sulle famiglie già abbastanza provate dalla malattia.”

Lunedì 16 aprile l’on. Paola Binetti ha presentato al Ministro della Salute un’interrogazione sulla sindrome miastenica di Lambert Eaton e sulle malattie rare. Appresa la notizia secondo la quale il Firdapse, farmaco orfano approvato per la terapia della Sindrome di Lambert Eaton sarà ora totalmente a carico dei pazienti (ove le regioni non decidano diversamente) l’on. Binetti ha interrogato il Ministro Balduzzi per sapere quali urgenti iniziative intenda applicare per garantire un’adeguata disponibilità del farmaco.

: Autore: Ilaria Ciancaleoni Bartoli; 05 Aprile 2012

Il risparmio si gioca sulla salute dei malati

Per capire bene quale conseguenza potrebbe avere sui pazienti affetti da sindrome miastenica di Lambert-Eaton, una malattia rarissima di tipo autoimmune, l’utilizzo del prodotto galenico al posto del farmaco industriale Osservatorio Malattie Rare ha intervistato il dottor Renato Mantegazza, direttore della Neurologia 4 - Malattie Neuromuscolari e Neuroimmunologia dell’Istituto Neurologico "Carlo Besta" di Milano, uno dei maggiori esperti di questa patologia. Quello che ci racconta non è molto rassicurante; sembra infatti che non sia consigliato passare al galenico e che il SSN, tramite questa decisione di AIFA, (clicca qui per la notizia) si trovi a rimborsare un prodotto certamente meno costoso ma anche meno valido, un risparmio che potrebbe ripercuotersi direttamente sulla salute dei pazienti.

: Autore: Ilaria Ciancaleoni Bartoli; 05 Aprile 2012

La dottoressa Ricciardi segue a Pisa circa 4.500 pazienti con diverse forme di miastenia ed è considerata una delle maggiori esperte di questa patologia.

Quando si parla di Miastenia c’è un nome in Italia che è certamente noto a tutti i pazienti ed è quello della dottoressa Roberta Ricciardi dell’Ospedale Cisanello di Pisa che segue ad oggi circa 4.500 pazienti miastenici (con diverse forme di questa malattia). Fra questi pazienti ci sono anche alcuni ammalati di Sindrome di Lambert Eaton e quindi la dottoressa Ricciardi conosce bene la 3-4 Diaminopiridina, sostanza impiegata nella terapia di questa forma di miastenia sia come farmaco industriale – il Firdapse – sia come farmaco galenico. Il galenico viene ancora costantemente utilizzato nel trattamento anche della miastenia congenita, un tipo di malattia che colpisce fin dalla nascita. Per chi soffre di miastenia congenita, infatti, il prodotto industriale non è disponibile perché privo di specifica indicazione. Osservatorio Malattie Rare ha chiesto alla dottoressa cosa pensi del ‘declassamento’ del farmaco industriale in fascia C.(clicca qui per la notizia)

: Autore: Ilaria Ciancaleoni Bartoli; 05 Aprile 2012

Tolto il rimborso al farmaco orfano usato in tutta Europa: al suo posto il galenico.
In alcune regioni chi vuole il prodotto industriale dovrà pagarlo di tasca propria

Quando si parla di farmaci orfani e malattie rare abbondano belle intenzioni e buoni sentimenti ma la pratica è un’altra cosa: con una mano si promette e con l’altra si toglie quel che c’è. Così mentre a gennaio Camera e Senato (clicca qui) approvavano mozioni a favore della tutela dei farmaci orfani e dei malati rari, impegnano in tal senso il Governo, l’AIFA – Agenzia Italiana del Farmaco pensava bene di risparmiare proprio a queste stesse voci. A farne le spese mezzo questa volta – ma la strada intrapresa potrebbe essere percorsa nuovamente – sono stati i pazienti affetti da sindrome miastenica di Lambert-Eaton (LEMS). Queste persone, dal 2009 e fino ad oggi, avevano potuto utilizzare un farmaco orfano, il Firdapse, approvato in Europa dall’EMA. Un farmaco orfano, approvato per un numero ristretto di persone che non hanno altre alternative terapeutiche, e che pertanto meriterebbe – stando anche alle dichiarazioni dello stesso Ministro Balduzzi più volte fatte in materia dall’inizio dell’incarico – godere del massimo sostegno.