Farmaci orfani

: Autore: Ilaria Ciancaleoni Bartoli; 14 Marzo 2011

Il farmaco è già in uso per la talassemia commercializzato dall’italiana Chiesi Farmaceutici

Dopo le buone notizie arrivate nei giorni scorsi per la diagnosi prenatale della talassemia, con l’approvazione da parte della comunità scientifica della celocentesi, nuova tecnica di diagnosi prenatale messa a punto proprio in Italia, è appena arrivata una buona notizia anche per tutte quelle persone che sono affette da un’altra grave emoglobinopatia, l’anemia a cellule falciformi o Drepanocitosi. L’Ema ha infatti concesso, alla fine di febbraio, la designazione di farmaco orfano al Deferiprone, farmaco ferrochelante messo a punto dalla Apotex Europe BV. Lo sviluppo commerciale del farmaco è affidato, per l’Italia, la Turchia, il Brasile e i paesi dell'est Europa ad una delle aziende farmaceutiche italiane che in questi anni sta crescendo di più: la parmense Chiesi Farmaceutici. La stessa azienda di Parma ha avuto un ruolo fondamentale per gli studi sul deferiprone, sostenendo – insieme a Bayer e G.E.HealtCare - la nascita e lo sviluppo della nuova tecnica diagnostica di RM denominata “multislice T2* (leggi Star)” messa a punto dalla rete italiana MIOT - Myocardial Iron Overload in Talassemia, che permette una precisa valutazione degli accumuli di ferro nel cuore.

: Autore: Redazione; 08 Marzo 2011

C’è un nuovo farmaco orfano per le persone affette da sclerosi sistemica, si chiama Paquinimod, è prodotto dall’azienda biotecnologia svedese Attive Biotech AB: è stato approvato lo scorso 23 febbraio dall’EMA e la notizia è stata diffusa ieri. Attualmente per questa malattia ci sono solamente trattamenti che tendono a ridurre i sintomi riducendo l’infiammazione e favorendo la circolazione che viene messa a rischio dall’ispessimento dei vasi sanguinei.

: Autore: Ilaria Ciancaleoni Bartoli; 02 Marzo 2011

In Italia le persone affette dalla malattia sono circa 31 e il Fibrogammin si importa dalla Germania

Buone notizie per i pazienti americani affetti da deficit congenito del fattore tredicesimo (FXIII), una malattia emorragica ereditaria rarissima, che colpisce meno di una persona su un milione e che viene spesso diagnosticata già in età pediatrica. Per questi pazienti, che si calcola siano circa 150 negli USA, è stato infatti appena approvato dalla FDA un farmaco orfano destinato al trattamento profilattico delle emorragie, l’unica terapia possibile per queste persone che, altrimenti, rischiano di morire, ad esempio per emorragia intracranica, o di subire gravi danni ed aborti ricorrenti. Il farmaco, che si chiama Corifact ed è prodotto dalla CSL Behring, non è una novità assoluta: è già in commercio con il nome di Fibrogammin in ben 12 paesi: Argentina, Austria, Belgio, Brasile, Francia, Germania, Gran Bretagna, Indonesia, Israele, Giappone, Lussemburgo, e Svizzera. In Italia il farmaco non è in commercio ma viene utilizzato da circa 20 anni: lo si importa dalla Germania con una procedura di routine.

: Autore: Ilaria Ciancaleoni Bartoli; 28 Gennaio 2011

Ancora un passo avanti sulla strada della terapia genica contro l’Anemia di Fanconi: lo scorso 17 dicembre infatti il Centre for Biomedical Network Research on Rare Diseases (CIBERER), con sede in Spagna, ha ottenuto dall’Ema la designazione orfana per un vettore lentivirale che dovrebbe permettere l’inserimento del gene corretto nelle persone affette da Anemia di Fanconi di tipo A, la forma più diffusa. Attualmente questa grave malattia trova una cura solo nel trapianto di midollo osseo o di cellule del cordone ombelicale. Si tratta di una notizia molto importante visto che al momento, mentre diversi farmaci sono stati autorizzati per il trattamento di complicanze specifiche derivanti dalla malattia e la diagnosi si fa ormai con un test dai risultati certi (il Test al Deb) non ci sono trattamenti soddisfacenti autorizzati in UE contro questa malattia, eccetto appunto il trapianto allo genico di cellule staminali ematopoietiche da midollo o da cordone.

: Autore: Ilaria Ciancaleoni Bartoli; 16 Dicembre 2010

Il Blu metilene potrebbe rallentare o invertire il decorso della malattia che fa perdere la parola

Prima se ne va la capacità di ricordare i nomi delle persone, poi piano piano scompaiono o si distorcono i nomi delle cose e infine anche i verbi non si declinano più, la comunicazione diventa lenta e telegrafica, l’incapacità di farsi comprendere spesso spinge a rinchiudersi nel mutismo. E’ questo che succede alle persone colpite da Afasia progressiva progressiva di tipo non fluente (PPA), circa 13 mila in Europa. Fino ad oggi contro questo male non c’erano terapie soddisfacenti, se non un supporto di tipo psicologico e logopedico: ora si accende una speranza rappresentata da un farmaco, il blu metilene, già noto ed utilizzato in altre malattie come la metaemoglobinemia causata da farmaci e alcune infezioni del tratto urinario. A questo farmaco, chiamato anche Metiltioninio, l’Ema ha appena concesso lo status di farmaco orfano con indicazione terapeutica proprio per la PPA.

: Autore: Redazione; 14 Novembre 2010

Uno studio pubblicato recentemente sulla rivista Applied Health Economics & Health Policy (Economia applicata della salute e politica della salute) ha cercato di stimare il costo medio annuo per paziente dei farmaci "orfani" usati per curare le malattie rare in cinque paesi europei: Francia, Germania, Regno Unito, Italia e Spagna. Le malattie rare sono legate al problema dei farmaci orfani, ossia molecole che sono potenzialmente utili nel trattamento delle malattie rare, ma per le quali i costi di sviluppo sono talmente più elevati del ritorno che se ne può ricavare, da scoraggiarne lo sviluppo stesso.

: Autore: Ilaria Ciancaleoni Bartoli; 07 Novembre 2010

Per i malati di emofilia che per i ripetuti trattamenti nel tempo hanno sviluppato inibitori del fattore otto umano da Parigi arriva una buona notizia: la Commissione Europea ha infatti dato il via libera ad un nuovo farmaco orfano, l’OB – 1, prodotto dalla multinazionale farmaceutica Ipsen, che ne ha dato annuncio pochi giorni fa in una nota. Sempre qui si annuncia che entro la fine di quest’anno dovrebbero partire i primi studi clinici. Il via libera della Commissione Euopea era attesa da tempo e si nutrivano molte speranze visto che il farmaco aveva già avuto la classificazione di orfano da parte delle autorità americane (FDA) già dal 1 marzo del 2004.