Farmaci orfani

Serviranno ad aziende e ricercatori per arrivare senza errori alla commercializzazione

Un team di ricerca statunitense ha dato vita a Early Drug Discovery and Development Guidelines, le linee guida dedicate alla scoperta  e alla commercializzazione di nuovi farmaci, con una sezione interamente dedicata ai farmaci orfani.
Le linee guida sono rivolte a ricercatori accademici e società di ricerca e sviluppo di farmaci in start-up e hanno l’obiettivo di guidare gli attori di questo complesso scenario verso una semplificazione delle procedure che possa avvantaggiare i pazienti che attendono nuove opzioni terapeutiche.

Le linee guida, disponibili anche online,  forniscono indicazioni per lo sviluppo di ipotesi terapeutiche nell’ambito di nuovi modelli collaborativi tra il mondo accademico e quello dell’industria. Obiettivo principale delle linee guida è quello di fornire uno standard che permetta di evitare i consueti ostacoli alla commercializzazione, favorendo il processo di innovazione e chiarendo i meccanismo di approvazione e finanziamento dei nuovi farmaci. Questo documento risponde alla necessità di chiarire il ruolo delle collaborazioni tra pubblico e privato, regolamentando il mercato a favore dei pazienti.

Il documento verte su tre principali direttive guida: la scoperta di nuovi composti, la scoperta di nuove funzioni per composti già conosciuti e l’applicazione delle nuove tecnologie di sviluppo per migliorare la fornitura di farmaci attualmente già in commercio.

All’interno di queste tre linee strategiche le linee guida forniscono indicazioni per lo sviluppo di nuove ipotesi terapeutiche nell’ambito di modelli collaborativi tra il mondo accademico e quello dell’industria. Ricordano l’importanza di pianificare gli obiettivi e valutare le aspettative, di stimare le risorse necessarie per generare dati sufficienti alla richiesta di autorizzazione alle agenzie. Delineano l’opportunità di  esternalizzare alcune attività e l’importanza di avviare discussioni costruttive con le agenzie di regolamentazione già durante le prime fasi del processo. 

Il documento approfondisce inoltre le opportunità di licenze tecnologiche concesse alle università per imprese start-up biotecnologiche e farmaceutiche  e aiutano i ricercatori a chiarire la questione della proprietà intellettuale e i processi decisionali da gestire nell’ambito dell’immissione in commercio di un farmaco.
Attenersi alle linee guida permetterà quindi sia agli investitori che agli accademici di valutare al meglio le nuove terapie proposte.

Una sezione delle linee guida è dedicata ai farmaci orfani, sezione in cui vengono annoverate le leggi e gli incentivi dedicati ai farmaci che ottengono la designazione di orfani, come ad esempio i sette anni di diritti esclusivi di marketing per lo sponsor.

Il documento passa in rassegna le modalità di finanziamento di tali farmaci, i crediti d’impresa e la partecipazione a borse di studio specifiche per il farmaco designato orfano.  Prosegue poi con una panoramica delle modalità di richiesta della designazione. Ecco quindi che vengono esplicitati e chiariti tutti i regolamenti ai quali i produttori devono attenersi per non incorrere in problemi e rifiuti futuri da parte delle agenzie del farmaco, comprese le modalità di sperimentazione sui pazienti.