Farmaci orfani

: Autore: Redazione; 03 Marzo 2014

La Commissione Europea ha concesso la designazione di farmaco orfano per Soliris® (eculizumab), un inibitore del complemento terminale first-in-class, per la prevenzione della ritardata funzionalità del trapianto (DGF), in seguito a un trapianto di organo solido. La DGF è una complicazione seria, che avviene quando un organo appena trapiantato non riesce a funzionare correttamente. Nel caso dei pazienti sottoposti a trapianto renale la DGF comporta le necessità della dialisi salvavita.

Sviluppato e commercializzato da Alexion Pharmaceuticals, eculizumab è un farmaco inibitore della porzione terminale della cascata del complemento, ed è approvato per il trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (EPN) e della sindrome emolitico-uremica atipica (SEUa).

: Autore: Anna Maria Ranzoni; 26 Febbraio 2014

PARIGI - Conoscenza, evidenza e esperienza, questi sono i tre concetti chiave nell'ambito della discussione volta a accelerare e migliorare lo sviluppo e la registrazione di nuovi farmaci per le malattie rare.
È questa l'opinione degli esperti di Voisin Consulting Life Sciences, società francese di consulenza specializzata nello sviluppo di medicinali, raccolta in un nuovo articolo su "Orphanet Journal of Rare Diseases", che vede anche la partecipazione dell'inglese NDA Advisory Services, di EURORDIS (Organizzazione Europea per le Malattie Rare), del Centro per lo Sviluppo di Innovazioni Mediche Sostenibili di Londra e delle aziende farmaceutiche Genzyme e GlaxoSmithKline.

: Autore: Redazione; 07 Febbraio 2014

La nuova immunoterapia conosciuta con la sigla DV-0100 e messa a punto dalla ditta farmaceutica DiaVacs ha recentemente ricevuto la designazione di farmaco orfano (Orphan Drug Designation), da parte dell'FDA, in relazione alla terapia del diabete di tipo 1.

: Autore: Redazione; 30 Gennaio 2014

La società farmaceutica Cell Medica ha annunciato che un apposito comitato dell'EMA (European Medicines Agency) ha espresso parere favorevole in merito alla richiesta di conferimento dello status di “farmaco orfano” alla nuova immunoterapia, denominata Cytovir ADV, che la stessa compagnia sta attualmente sperimentando per il trattamento delle infezioni da adenovirus nei pazienti sottoposti a trapianto di midollo osseo.

: Autore: Redazione; 21 Gennaio 2014

Secondo il recente annuncio di Alitair Pharmaceuticals, l'erdosteina di sua produzione ha ricevuto la designazione di farmaco orfano da parte dell'Office of Orphan Products Development (OOPD) della FDA. Il farmaco erdosteina è impiegato nel trattamento delle bronchiectasie, dilatazioni di una porzione dell'albero bronchiale.

: Autore: Redazione; 15 Gennaio 2014

L’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) e la Rete Europea per la Valutazione delle Tecnologie Sanitarie (EUnetHTA) hanno avviato una collaborazione avente come obbiettivo la valutazione del rapporto costo-efficacia dei farmaci. Stabilendo un piano di lavoro congiunto hanno delineato delle aree chiave di collaborazione con enti nazionali, tra i quali anche l'Istituto Nazionale britannico per la Sanità e l’Eccellenza Clinica (NICE).

: 14 Gennaio 2014

Nel 2014 sono previsti ulteriori sgravi fiscali a favore delle imprese che producono e commercializzano farmaci orfani, i farmaci per il trattamento nelle malattie rare. Lo ha deciso l'EMA (Europena Medicines Agency), che ha previsto una riduzione degli oneri fiscali anche per le grandi aziende e non solo per le micro, piccole e medie imprese (PMI). Dal prossimo anno, le grandi aziende che presenteranno una domanda di immissione in commercio per un farmaco orfano potranno beneficiare di una riduzione delle tasse pari al 75% per i protocolli assistenziali iniziali e di follow-up non-pediatrici.