Farmaci orfani

: Autore: Redazione; 19 Gennaio 2015

Il bilancio 2014 per le malattie rare è positivo. Almeno stando a quanto dichiarato dall’EMA, secondo cui nell’anno appena trascorso sono stati raccomandati per l'autorizzazione al commercio diciassette trattamenti per le malattie rare su un totale di 82 farmaci per uso umano, che hanno ottenuto parere positivo. Tra questi farmaci c’è il Translarna (ataluren) primo trattamento per la Distrofia Muscolare e il Scenesse (afamelanotide) rivolto al trattamento della Protoporfina Eritropoietica.

: Autore: Redazione; 16 Dicembre 2014

Alexion Pharmaceuticals Inc. ha annunciato che Soliris (eculizumab) ha ottenuto la designazione di farmaco orfano dal Ministero giapponese della Salute, Lavoro e Welfare (MHLW), per il trattamento dei pazienti affetti da miastenia gravis, rara e debilitante patologia neurologica.
Soliris, anticorpo monoclonale umanizzato, prodotto con la tecnica del DNA ricombinante, è attualmente approvato in Europa per il trattamento della emoglobinuria parossistica notturna (EPN) e della sindrome emolitico uremica atipica (SEUa). Ha ottenuto lo status di farmaco orfano per la miastenia gravis in Europa nell’agosto 2014.

: Autore: Redazione; 04 Dicembre 2014

L’azienda farmaceutica Clementia ha annunciato di aver ottenuto il riconoscimento di farmaco orfano, da parte dell’EMA, per il suo medicinale Palovarotene rivolto al trattamento della Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP).
FOP è una malattia genetica rara, gravemente invalidante ev caratterizzata da dolorosi e ricorrenti episodi di gonfiore dei tessuti molli (flare-ups) e formazione di anomalo tessuto osseo. Questo processo, noto come Ossificazione Eterotopica (HO), si verifica in muscoli, tendini e legamenti, causando morbilità significative e progressiva disabilità.

: Autore: Redazione; 03 Dicembre 2014

BioMarin Pharmaceutical e Prosensa NV hanno annunciato ieri, 24 novembre, di aver stipulato un accordo definitivo in cui BioMarin si impegna ad acquistare tutte le azioni ordinarie in circolazione di Prosensa per 17,75 dollari per azione, per un totale di circa 680.000 mila dollari.

Inoltre, all’incirca 160 milioni di dollari saranno destinati all'approvazione del drisapersen negli Stati Uniti entro e non oltre il 15 maggio 2016 e in Europa entro e non oltre il 15 Febbraio 2017, rispettivamente. Drisapersen è un prodotto a base di RNA realizzato da Prosensa attualmente in fase avanzata di sviluppo per la Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD).

: Autore: Matteo Mascia; 11 Novembre 2014

I farmaci orfani avranno un ruolo sempre più importante nell'industria farmaceutica. Questo è quanto emerge dal rapporto “Orphan Drug Report 2014” stilato dal centro statunitense EvaluatePharma. Entro il 2020 i farmaci orfani si conquisteranno il 19 per cento del mercato e il giro d'affari sarà pari a 176 miliardi di dollari. Inoltre, i tassi di crescita nella vendita di farmaci orfani sfiorano già l'11 per cento mentre, per i farmaci tradizionali e generici, ci si ferma al 5 per cento. Nel 2014 il costo medio per paziente curato con prodotti orfani è stato pari a 137 dollari mentre si ferma a 20 dollari per i prodotti tradizionali.

: Autore: Redazione; 10 Novembre 2014

CAMBRIDGE (USA) – Aegerion Pharmaceuticals ha annunciato di aver stipulato un accordo definitivo con AstraZeneca per l'acquisizione di Myalept (metreleptin per iniezione), un farmaco orfano che è indicato per trattare le complicanze da carenza di leptina in pazienti con lipodistrofia generalizzata.
Myalept è il primo e unico prodotto approvato negli Stati Uniti per il trattamento della lipodistrofia generalizzata, e ha la designazione di farmaco orfano negli Stati Uniti, nell’Unione Europea e in Giappone. Myalept è un ricombinante analogo della leptina umana, indicato negli Stati Uniti in aggiunta alla dieta come terapia sostitutiva per il trattamento delle complicanze della carenza di leptina in pazienti con lipodistrofia generalizzata congenita o acquisita.

: Autore: Redazione; 28 Ottobre 2014

ARIAD Pharmaceuticals, Inc. ha reso noto che il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha adottato un'opinione finale su Iclusig® (ponatinib) a seguito delle raccomandazioni espresse dal Comitato di valutazione dei rischi per la farmacovigilanza (PRAC) all'inizio di questo mese. Nell'arco di 11 mesi il PRAC ha condotto un'analisi dei dati disponibili su Iclusig e ha consultato un gruppo di consulenti scientifici in oncologia. Questa settimana l'EMA ha raccomandato che Iclusig continui a essere utilizzato secondo le indicazioni già approvate come trattamento per determinate forme di leucemia e ha confermato che il profilo del rapporto rischi-benefici di Iclusig continua a essere positivo in ognuna di queste indicazioni. L'EMA ha inoltre raccomandato l'inclusione di ulteriori avvertenze nelle informazioni europee sul prodotto per ridurre al minimo il rischio di eventi vascolari.