Farmaci orfani

: Autore: Redazione; 22 Luglio 2015

Campoverde (LT) – Abbvie ha annunciato che il Comitato europeo per i Medicinali per Uso Umano (CHMP, European Committee for Medicinal Products for Human Use) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha espresso parere positivo per adalimumab per il trattamento dell’idrosadenite suppurativa attiva di grado da moderata a grave nei pazienti adulti che non rispondono adeguatamente al trattamento sistemico convenzionale.

: Autore: Redazione; 21 Luglio 2015

Dal 20 luglio chi è solo e non può recarsi in farmacia per una patologia grave o cronica può usufruire del servizio gratuito di consegna a domicilio di farmaci, fornito a livello nazionale dalle farmacie italiane aderenti a Federfarma e patrocinato dal Ministero della Salute. Il servizio è pubblicizzato dal 20 al 26 luglio sulle reti RAI, tramite uno spot televisivo promosso dal Segretariato sociale della RAI.

: Autore: Redazione; 08 Luglio 2015

I dati e i casi eccellenti del settore presentati al 1° ‘Orphan drug day’

Roma - Ridanno la vista a chi l’ha persa, permettono a chi è affetto da rari tumori altrimenti mortali di vivere in buona salute per molti anni e consentono a persone affette dalla nascita da gravi malattie rare di aver una vita simile a quella di soggetti sani. Possono avere nomi differenti ma ricadono tutti nella stessa famiglia: quella dei farmaci orfani o ‘Orphan Drug’. Ma di cosa sono orfani questi farmaci? Davvero non c’è ricerca e non c’è interesse delle aziende a portarli sul mercato? E l’Italia come partecipa allo sviluppo di queste nuove terapie? A queste domande si è cercato di dare una risposta questa mattina nel corso del 1° ORPHAN DRUG DAY, un evento organizzato da Osservatorio Malattie Rare e dedicato al tema “Farmaci orfani, ricerca & sviluppo “Made in Italy”: il punto su progressi ed ostacoli”, realizzato grazie al contributo non condizionato di Alexion, Biomarin, Celgene, Genzyme, Orphan Europe e Shire.

: Autore: Ilaria Ciancaleoni Bartoli; 07 Luglio 2015

Osservatorio Malattie Rare organizza l’Orphan Drug Day, per sfatare alcuni falsi miti

Si chiamano ‘farmaci orfani’ e sono destinati a pazienti affetti da malattie o tumori rari. Ma di cosa sono orfani questi farmaci? Davvero non c’è ricerca e non c’è interesse delle aziende a portarli sul mercato? Non è raro sentire queste affermazioni, che circolano nonostante siano smentite dai dati e dalla odierna disponibilità di farmaci - alcuni frutto di una ricerca tutta Italiana - che hanno radicalmente cambiato la vita di pazienti affetti da malattie rare gravissime. Si tratta di uno dei falsi miti molto diffusi intorno a questi farmaci, complice probabilmente una denominazione coniata oltre 30 anni fa e che oggi non rende giustizia.

: Autore: Redazione; 06 Luglio 2015

USA - La società farmaceutica Nutrinia ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione di 'farmaco orfano' a NTRA-9620, un medicinale sperimentale sviluppato per il trattamento della sindrome da intestino corto (SBS) in pazienti di tutte le età. NTRA-9620 ha lo scopo di aiutare migliaia di persone in tutto il mondo riducendo la dipendenza dalla terapia nutrizionale che la SBS spesso comporta. La notizia è stata pubblicata sul sito internet PR Newswire.

: Autore: Francesco Fuggetta; 25 Giugno 2015

A 30 anni dall’approvazione della legge una riflessione per comprenderne le conseguenze

Le malattie da accumulo lisosomiale sono un gruppo eterogeneo di circa cinquanta condizioni orfane monogenicamente ereditarie. Un difetto porta ad immagazzinare molecole complesse nel lisosoma, e i pazienti sviluppano un fenotipo multisistemico di elevata morbilità, spesso associato a morte prematura. Più di trent’anni fa, nel 1983, la legislazione degli Stati Uniti approvò l’Orphan Drug Act, allo scopo di favorire lo sviluppo di farmaci per le malattie rare.

: Autore: Redazione; 25 Giugno 2015

Una disposizione che estenderebbe di ulteriori sei mesi l'esclusività di mercato per alcuni farmaci che possono essere utilizzati per il trattamento di malattie rare è stata introdotta da un aggiornamento del Cures Act del 21° secolo, presentata dal Comitato House Energy and Commerce (E&C) degli Stati Uniti.