Farmaci orfani

: Autore: Redazione; 07 Settembre 2015

USA - La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha recentemente concesso la designazione di 'farmaco orfano' al prodotto sperimentale GL-2045, una terapia ricombinante mimetica delle 'immunoglobuline per uso endovenoso' (IVIG) candidata per il trattamento della rara malattia neurologica denominata polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP).

: Autore: Redazione; 19 Agosto 2015

USA - Catalyst Pharmaceuticals ha annunciato di aver iniziato la presentazione dei dati scientifici necessari alla richiesta di approvazione (NDA, New Drug Application) effettuata alla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per il farmaco Firdapse®, indicato nel trattamento della cosiddetta sindrome miastenica di Lambert-Eaton (LEMS). La FDA ha concesso a Catalyst la possibilità di usufruire di un processo di valutazione accelerata (Fast Track) per Firdapse®, dato che il medicinale costituisce una potenziale opzione terapeutica per una malattia rara e fortemente debilitante come la LEMS.

: Autore: Redazione; 17 Agosto 2015

USA - Baxalta Incorporated ha reso noto che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso parere favorevole sull'autorizzazione alla commercializzazione di Obizur, un farmaco indicato per il trattamento degli episodi emorragici in pazienti adulti con emofilia A acquisita. A seguito della positiva raccomandazione del CHMP, la Commissione Europea (CE) dovrebbe prendere una decisione sulla definitiva approvazione di Obizur entro la fine di quest'anno.

: Autore: Redazione; 10 Agosto 2015

USA - La società farmaceutica Delcath Systems ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di 'farmaco orfano' alla terapia sperimentale melfalan per il trattamento del colangiocarcinoma, un tumore maligno relativamente raro che colpisce i dotti biliari interni ed esterni al fegato.