USA - La società farmaceutica Delcath Systems ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di 'farmaco orfano' alla terapia sperimentale melfalan per il trattamento del colangiocarcinoma, un tumore maligno relativamente raro che colpisce i dotti biliari interni ed esterni al fegato.
Delcath ha anche reso nota l'intenzione di includere una coorte di pazienti con colangiocarcinoma intraepatico (ICC) nello studio clinico di Fase II attualmente condotto per valutare la sicurezza e l'efficacia di melfalan, somministrato tramite 'Hepatic Delivery System' (HDS), per il trattamento del tumore primario del fegato (HCC). L'ICC rappresenta una sottocategoria di colangiocarcinoma che si verifica presso i dotti biliari posti all'interno del fegato. Per questo tipo di tumore lo standard di cura è costituito dalla resezione chirurgica, anche se tale intervento non è attuabile per l'80-90% dei pazienti.
Jennifer Simpson, Presidente e Amministratore Delegato di Delcath, ha dichiarato: “Siamo soddisfatti della designazione di farmaco orfano ricevuta da melfalan, in quanto supporta il più ampio programma di regolamentazione e sviluppo della nostra terapia per il trattamento del tumore epatico primario e metastatico”.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.
Seguici sui Social