USA - Baxalta Incorporated ha reso noto che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso parere favorevole sull'autorizzazione alla commercializzazione di Obizur, un farmaco indicato per il trattamento degli episodi emorragici in pazienti adulti con emofilia A acquisita. A seguito della positiva raccomandazione del CHMP, la Commissione Europea (CE) dovrebbe prendere una decisione sulla definitiva approvazione di Obizur entro la fine di quest'anno.
L'emofilia A acquisita è un raro disturbo della coagulazione potenzialmente pericoloso per la vita in quanto caratterizzato da gravi episodi di sanguinamento. La malattia è causata dallo sviluppo di anticorpi, denominati 'inibitori', diretti contro il cosiddetto fattore VIII (FVIII), una delle proteine coinvolte nel processo di coagulazione del sangue.
Obizur è un 'fattore anti-emofiliaco ricombinante di origine porcina' che negli Stati Uniti è già stato approvato per il trattamento dell'emofilia A acquisita. Per la stessa indicazione, Obizur ha ricevuto la designazione di 'farmaco orfano' da parte dell'EMA. Il medicinale non è progettato per la terapia dell'emofilia A congenita o della malattia di Von Willebrand.
Il parere positivo del CHMP si basa sui risultati di uno studio clinico di Fase II/III condotto per valutare la sicurezza e l'efficacia di Obizur nel trattamento degli episodi emorragici associati a emofilia A acquisita. Tutti i pazienti trattati hanno mostrato una risposta positiva caratterizzata da riduzione o arresto del sanguinamento e da miglioramento clinico, con un livello di attività di FVIII aumentato di almeno il 20% dopo 24 ore dalla prima somministrazione del farmaco. La reazione avversa più comune, osservata in più del 5% dei pazienti, è costituita dallo sviluppo di inibitori del fattore VIII porcino.
John Orloff, Direttore Scientifico di Baxalta, ha dichiarato: “L'autorizzazione alla vendita di Obizur, prevista per la fine del 2015, fornirà ai pazienti europei affetti da emofilia A acquisita un'opzione terapeutica in grado di migliorare la loro cura, permettendo ai medici di monitorare costantemente la risposta al trattamento”.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.
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