Farmaci orfani

: Autore: Redazione; 16 Giugno 2015

I risultati di una nuova meta-analisi pubblicata sulla rivista Annals of the Rheumatic Diseases sembrano confermare che i farmaci inibitori del TNF-alfa (fattore di necrosi tumorale alfa) dimostrino una significativa efficacia, rispetto al placebo, nel trattamento dei pazienti con spondilite anchilosante (AS) o spondiloartrite assiale senza evidenza radiologica (nr-axSpA).

: Autore: Redazione; 10 Giugno 2015

L'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha recentemente pubblicato la relazione annuale 2014, incentrata soprattutto sulla valutazione dei farmaci, sul sostegno alla ricerca e sullo sviluppo di nuovi medicinali innovativi. Tra i principali dati che emergono dal rapporto si sottolinea che, nello scorso anno, l'Agenzia ha raccomandato l'autorizzazione alla commercializzazione di 82 nuovi farmaci per uso umano. Inoltre, l'EMA ha dichiarato che, rispetto al 2013, il numero di richieste di designazione orfana è cresciuto del 63%, mentre le richieste di consulenza scientifica per i farmaci per uso umano sono aumentate del 16%.

: Autore: Redazione; 08 Giugno 2015

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'EMA (Agenzia Europea dei Medicinali) ha recentemente raccomandato la concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio del farmaco Hetlioz (tasimelteon), indicato per il trattamento dei disturbi del ritmo sonno-veglia. Il parere dell'EMA sarà ora inviato alla Commissione Europea, a cui spetta la decisione finale sull'autorizzazione alla vendita del medicinale in Europa.

: Autore: Francesco Fuggetta; 03 Giugno 2015

Proposti i 10 principi di base

Il regolamento europeo sui farmaci orfani ha incoraggiato con successo la ricerca a sviluppare terapie per malattie rare, che hanno portato all’autorizzazione di nuovi farmaci orfani in Europa. Mentre le decisioni sulla designazione e autorizzazione all’immissione in commercio dei farmaci orfani vengono prese a livello dell’Unione Europea, le decisioni sul rimborso vengono prese a livello nazionale.

: Autore: Matteo Mascia; 18 Maggio 2015

Istituire un grande Comitato etico nazionale per superare le lungaggini ingenerate dagli oltre novanta Comitati oggi pienamente operativi su tutto il territorio nazionale. Questa l'idea di Luca Pani, numero uno dell'Agenzia italiana del farmaco. Secondo il medico cagliaritano sarebbe la giusta soluzione per velocizzare i tempi di approvazione dei nuovi farmaci ed evitare colli di bottiglia burocratici e differenze sul piano territoriale. La proposta è stata accolta molto positivamente da Farmindustria.

: Autore: Redazione; 30 Aprile 2015

AstraZeneca ha annunciato che la US Food and Drug Administration ha concesso la designazione di farmaco orfano a selumetinib, per il trattamento del melanoma uveale.
Il melanoma uveale è una malattia rara in cui le cellule tumorali si formano nei tessuti dell'occhio. E 'il tumore maligno intraoculare primario più frequente negli adulti e comprende il 5% di tutti i melanomi.
Selumetinib è un antitumorale, inibitore della chinasi MEK (via di trasduzione del segnale RAS-RAF-MEK-ERK).

: Autore: Redazione; 22 Aprile 2015

Shire ha annunciato che il farmaco Natpara (ormone paratiroideo), per iniezione, è ora disponibile negli Stati Uniti. La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato il farmaco in aggiunta alla terapia, a base di calcio e vitamina D, dell'ipocalcemia in pazienti affetti da ipoparatiroidismo.