L’acido colico, usato per il trattamento dei disturbi della sintesi degli acidi biliari e dei disturbi perossisomiali, è stato approvato dalla US Food and Drug Administration (FDA). Il farmaco è già approvato per l'uso, in Europa.
Commercializzato con il nome di Cholbam da Asklepion Pharmaceuticals, l’acido colico è il primo farmaco ad essere disponibile negli Stati Uniti per il trattamento di pazienti affetti da queste rare condizioni metaboliche genetiche, i quali sono carenti degli enzimi necessari alla sintesi di acido colico, normalmente prodotto nel fegato, a partire dal colesterolo.
Le capsule saranno disponibili per adulti e bambini di età superiore alle tre settimane a seguito di una revisione prioritaria condotto dall’FDA.
L’ Approvazione di tale principio attivo, rivolto al trattamento dei disturbi di sintesi degli acidi biliari causati da difetti enzimatici singoli, segue uno studio a braccio singolo che ha coinvolto 50 pazienti, trattati per 18 anni. I pazienti avevano un'età media di quattro anni all'inizio del trattamento. Uno studio di estensione ha poi seguito 21 di questi pazienti insieme ad altri 12, per altri 21 mesi. Sul 64% dei pazienti per i quali è stato possibile ottenere dei dati, i due terzi sono sopravvissuti più di tre anni.
L'approvazione della FDA per quanto riguarda il trattamento dei disturbi perossisomiali segue, invece, ad uno studio a braccio singolo che ha coinvolto 29 pazienti - con un'età media di meno di due anni all’inizio dello studio- che sono stati trattati per 18 anni. Uno studio di estensione ha, inoltre, seguito dieci di questi pazienti, così come altri due pazienti, per altri 21 mesi. La risposta al trattamento è stata osservata nel 46% dei pazienti con dati valutabili; il 42% dei quali è sopravvissuto più di tre anni.
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