Farmaci orfani

: Autore: Redazione; 22 Aprile 2015

Sigma-Tau Pharmaceuticals ha recentemente annunciato che la US Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la designazione di farmaco orfano al suo composto bioterapeutico in fase di sperimentazione STP-206 (Lactobacillus acidophilus e Bifidobacterium animalis subsp. Lactis), per la prevenzione dell'Enterocolite Necrotizzante (NEC) nei neonati prematuri con basso peso (inferiore o pari a 1.500 grammi) alla nascita. La Società sta attualmente conducendo, negli Stati Uniti, uno studio clinico di Fase 1b /2a, multi-centrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per STP-206.

: Autore: Redazione; 14 Aprile 2015

La statunitense Food and Drug Administration (Fda) ha accettato una richiesta di revisione di applicazione del sirolimus per il trattamento della linfangioleiomiomatosi (LAM): la decisione è avvenuta a febbraio, ma il verdetto finale avverrà a giugno.

: Autore: Redazione; 14 Aprile 2015

L’acido colico, usato per il trattamento dei disturbi della sintesi degli acidi biliari e dei disturbi perossisomiali, è stato approvato dalla US Food and Drug Administration (FDA). Il farmaco è già approvato per l'uso, in Europa.

: Autore: Redazione; 10 Aprile 2015

Alexion ha annunciato oggi che la Commissione europea (CE) ha approvato gli aggiornamenti dell'etichetta europea per l'indicazione terapeutica di Soliris (eculizumab) nel trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (EPN) per includere i pazienti senza precedenti di trasfusioni.

: Autore: Redazione; 18 Marzo 2015

A breve, una delle obiezioni più frequenti all’impiego allargato dei nuovo anticoagulanti orali – ovvero la mancanza di un antidoto specifico da potersi usare in situazioni di emergenza, come interventi chirurgici non programmati, incidenti e sanguinamento massivi - verrà a cadere. Questo grazie alla sottomissione all'EMA, al FDA e in Canada del dossier registrativo di idarucizumab, per l’autorizzazione alla sua commercializzazione.

: Autore: Redazione; 16 Marzo 2015

Tolero Pharmaceuticals, società impegnata nello sviluppo di trattamenti per le gravi malattie ematologiche, ha recentemente annunciato che l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha concesso la designazione di farmaco orfano ad Alvocidib, medicinale rivolto al trattamento di pazienti affetti da Leucemia Mieloide Acuta (AML).

: Autore: Redazione; 02 Marzo 2015

E’ stato inaugurato nei giorni scorsi, a Castelvecchio Pascoli (Toscana), il nuovo stabilimento produttivo di Kedrion Biopaharma, impresa leader nel mondo e prima in Italia nel settore dei plasmaderivati, che produce immunoglobuline per curare i deficit immunitari e altre gravi malattie croniche.