Farmaci orfani

: Autore: Redazione; 06 Novembre 2015

USA – Shire ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha deciso di adottare una procedura di valutazione accelerata (Fast Track) in merito all'approvazione di Cinryze®, un farmaco in corso di sperimentazione clinica per il trattamento del rigetto anticorpo-mediato (AMR) in pazienti sottoposti a trapianto renale. Cinryze® è un inibitore della 'C1 esterasi' già approvato in molti Paesi, tra cui l'Italia, per la prevenzione degli attacchi di angioedema in soggetti, adolescenti e adulti, affetti da angioedema ereditario (HAE).

: Autore: Redazione; 03 Novembre 2015

USA - BioMarin Pharmaceutical ha reso noto che, in occasione del meeting annuale dell'American Society for Bone and Mineral Research (9-12 ottobre 2015, Seattle, USA), sono stati presentati i dati ottenuti dopo i primi 6 mesi dello studio clinico di Fase II sulla sicurezza e l'efficacia del farmaco sperimentale vosoritide (BMN 111), un analogo sintetico del 'peptide natriuretico di tipo C' (CNP) sviluppato per il trattamento di bambini affetti da acondroplasia, la forma più comune di nanismo umano.

: Autore: Redazione; 26 Ottobre 2015

All'inizio di quest'anno, EURORDIS e lo European Patients' Forum (EPF) hanno lanciato un appello alle autorità nazionali dei Paesi dell'Unione Europea, competenti in materia di prezzi e di rimborso dei farmaci, a collaborare sul costo dei medicinali in Europa con lo scopo di migliorare l'accesso ai farmaci da parte dei pazienti. Questo perché un terzo dei pazienti non ha accesso ai medicinali orfani di cui ha bisogno, mentre un altro terzo vi ha accesso solo dopo anni di attesa. Di recente è accaduto inoltre che alcuni farmaci importanti non siano stati messi a disposizione dei malati a causa dei loro prezzi elevati e del pesante impatto sui bilanci sanitari.

: Autore: Redazione; 09 Ottobre 2015

Campoverde (LT) – Abbvie ha annunciato in questi giorni che HUMIRA® (adalimumab) è stato approvato dalla Commissione europea per il trattamento dell’idrosadenite suppurativa attiva di grado da moderato a grave nei pazienti adulti che non rispondono adeguatamente al trattamento sistemico convenzionale. HUMIRA è ora il primo e unico farmaco approvato per l’idrosadenite suppurativa nell’Unione europea.

: Autore: Alessia Ciancaleoni Bartoli; 08 Ottobre 2015

USA - Ultragenyx Pharmaceutical ha annunciato la presentazione dei positivi risultati ottenuti dall'impiego del farmaco sperimentale triheptanoin (UX007) per il trattamento di cinque bambini affetti da cardiomiopatia associata ad una classe di rare malattie metaboliche conosciute col nome di 'difetti dell'ossidazione degli acidi grassi a catena lunga' (LC-FAOD). I dati sono stati presentati in occasione del simposio annuale della SSIEM (Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism), che ha avuto luogo a Lione (Francia) dal 1 al 4 settembre di quest'anno.

: Autore: Alessia Ciancaleoni Bartoli; 06 Ottobre 2015

La malattia, ad oggi, è stata diagnosticata in meno di 20 persone

La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha comunicato l'approvazione di Xuriden (uridina triacetato), un farmaco prodotto da Wellstat Therapeutics per il trattamento della cosiddetta aciduria orotica ereditaria, una rarissima malattia metabolica che, finora, è stata identificata in meno di 20 individui in tutto il mondo. Xuriden rappresenta il primo farmaco approvato dalla FDA per i pazienti affetti da questa grave disfunzione.

: Autore: Margherita De Nadai; 23 Settembre 2015

E’ stata pubblicata dall’FDA una guida per le aziende farmaceutiche, intitolata “Rare Disease: Common Issues in Drug Development”, in cui vengono affrontati alcuni aspetti comuni che riguardano lo sviluppo dei farmaci per le malattie rare.
La guida – che è stata presa in analisi dall’Aifa (Agenzia Italiana del Farmaco) - prevede innanzi tutto che, nel caso in cui si tratti di farmaci per malattie rare prive di trattamenti alternativi, le aziende possano avviare le sperimentazioni cliniche senza gli studi tossicologici standard, a condizione che ne giustifichino l'approccio.