Farmaci orfani

: Autore: Redazione; 08 Aprile 2016

E’ stato autorizzato dall’EMA (Agenzia Europea dei Farmaci) l’impiego clinico di pitolisant nella cura della narcolessia con o senza cataplessia. Si tratta della prima molecola sviluppata specificatamente per la terapia di questa malattia ed è in grado di ridurre sia la sonnolenza diurna che la frequenza di attacchi di cataplessia.

: Autore: Redazione; 16 Marzo 2016

USA – La compagnia farmaceutica Retrophin ha annunciato che l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha concesso la designazione di 'farmaco orfano' al composto sperimentale RE-024, indagato per il trattamento di pazienti affetti da neurodegenerazione associata a pantotenato chinasi (PKAN), una rara malattia neurologica conosciuta anche col nome di sindrome di Hallervorden-Spatz. Nel 2015, RE-024 ha già ricevuto la stessa denominazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti.

: Autore: Redazione; 15 Marzo 2016

USA - True North Therapeutics ha annunciato che l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha concesso la designazione di 'farmaco orfano' a TNT009, un farmaco sperimentale in via di sviluppo per il trattamento dell'anemia emolitica autoimmune, compresa la particolare forma conosciuta col nome di 'malattia delle agglutinine fredde' (CAD). Entro la metà di quest'anno dovrebbero essere resi noti i dati relativi ad uno studio clinico di Fase Ib sull'impiego di TNT009 per la terapia di pazienti affetti da CAD.

: Autore: Francesco Fuggetta; 08 Marzo 2016

Il programma prevede l'accelerazione del percorso regolatorio dei farmaci, offrendo supporto alle aziende (comprese start-up universitarie) e riducendo i tempi di valutazione

LONDRA – L'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha lanciato oggi il programma PRIME (PRIority Medicines), che si basa sugli strumenti normativi comunitari esistenti e ha l'obiettivo di accelerare il percorso dei farmaci che hanno come target un bisogno medico non soddisfatto.

: Autore: Emanuele Conti; 02 Marzo 2016

Il superamento della barriera ematoencefalica è da sempre uno degli obiettivi della ricerca

DANIMARCA - I ricercatori del Dipartimento di Farmacia dell'Università di Copenaghen sono riusciti a creare una nuova linea cellulare che può essere utilizzata per migliorare lo sviluppo di nuovi farmaci e per scoprire quali composti terapeutici siano in grado di essere efficacemente assorbiti dal tessuto cerebrale. I risultati di questo studio, condotto in collaborazione con gli esperti della società di biotecnologie Bioneer, sono stati pubblicati sulla rivista Molecular Pharmaceutics.

: Autore: Redazione; 15 Febbraio 2016

USA - Asterias Biotherapeutics ha annunciato di aver ricevuto, da parte della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti, la designazione di 'farmaco orfano' per il proprio composto sperimentale AST-OPC1, candidato per il trattamento dei danni causati da lesione acuta del midollo spinale (SCI, Spinal Cord Injury). Nel corso di un recente studio clinico di Fase I, condotto su 5 pazienti affetti da lesione completa del midollo spinale toracico, AST-OPC1 ha evidenziato un favorevole profilo di sicurezza, caratterizzato dall'assenza di gravi effetti collaterali o di reazioni immunitarie contrastanti la terapia.

: Autore: Redazione; 10 Febbraio 2016

USA - La società biofarmaceutica MediciNova ha annunciato di aver ricevuto, da parte della Food and Drug Administration (FDA) degli USA, la denominazione di 'rara malattia pediatrica' (Rare Pediatric Disease) per MN-166 (Ibudilast), un composto in via di sperimentazione per il trattamento della cosiddetta malattia di Krabbe di tipo 1 (forma infantile a esordio precoce). Nel caso in cui la FDA dovesse approvare MN-166, MediciNova potrà beneficiare di un 'Rare Pediatric Desease Priority Review Voucher' per ottenere la valutazione accelerata di uno dei suoi farmaci.