USA - Asterias Biotherapeutics ha annunciato di aver ricevuto, da parte della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti, la designazione di 'farmaco orfano' per il proprio composto sperimentale AST-OPC1, candidato per il trattamento dei danni causati da lesione acuta del midollo spinale (SCI, Spinal Cord Injury). Nel corso di un recente studio clinico di Fase I, condotto su 5 pazienti affetti da lesione completa del midollo spinale toracico, AST-OPC1 ha evidenziato un favorevole profilo di sicurezza, caratterizzato dall'assenza di gravi effetti collaterali o di reazioni immunitarie contrastanti la terapia.
AST-OPC1 è un preparato a base di cellule progenitrici degli oligodendrociti (OPC) derivate da cellule staminali embrionali umane. In una serie di sperimentazioni precliniche eseguite in vitro o su modelli animali, AST-OPC1 ha dimostrato di possedere diverse capacità potenzialmente benefiche per il trattamento delle lesioni del midollo spinale. Il farmaco sembra essere in grado di produrre fattori neurotrofici, di stimolare la vascolarizzazione e di indurre la rimielinizzazione degli assoni danneggiati.
Attualmente, Asterias sta portando avanti un nuovo studio clinico, denominato SCiStar, che sarà condotto per valutare l'impiego di AST-OPC1 nel trattamento di pazienti con lesioni complete del midollo spinale cervicale.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.
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