Che la terapia genica sia la strada da percorrere per arrivare ad una cura definitiva della ADA SCID - una malattia rara conosciuta anche sindrome dei ‘Bubble Boys’, i ragazzi rinchiusi in una bolla di protezione a causa del malfunzionamento del sistema immunitario - non ci sono ormai dubbi. La speranza è arrivare a guarire la malattia con un solo intervento e senza nemmeno la chemioterapia. Tuttavia, in attesa che ciò si realizzi, uno studio condotto dai ricercatori dell'Università della California di Los Angeles (UCLA) e dalla National Human Genome Research Institute rivela che associare alla terapia genica una leggera chemioterapia pre-impianto servirebbe a dare risultati migliori. Lo studio, che si basa sulla sperimentazione condotta su 10 pazienti, sarà reso noto nei dettagli in occasione del tredicesimo congresso della società americana di genetica e terapia cellulare.

Seguici sui Social

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Sportello Legale OMaR

Tumori pediatrici: dove curarli

Tutti i diritti dei talassemici

Le nostre pubblicazioni

Malattie rare e sibling

30 giorni sanità

Speciale Testo Unico Malattie Rare

Guida alle esenzioni per le malattie rare

Partner Scientifici

Media Partner


Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni