USA - La società biofarmaceutica MediciNova ha annunciato di aver ricevuto, da parte della Food and Drug Administration (FDA) degli USA, la denominazione di 'rara malattia pediatrica' (Rare Pediatric Disease) per MN-166 (Ibudilast), un composto in via di sperimentazione per il trattamento della cosiddetta malattia di Krabbe di tipo 1 (forma infantile a esordio precoce). Nel caso in cui la FDA dovesse approvare MN-166, MediciNova potrà beneficiare di un 'Rare Pediatric Desease Priority Review Voucher' per ottenere la valutazione accelerata di uno dei suoi farmaci.
La malattia di Krabbe è una rara patologia degenerativa che colpisce la sostanza bianca del sistema nervoso centrale e periferico ed è dovuta a mutazioni del gene GALC, il quale codifica per l'enzima lisosomiale denominato 'galattocerebrosidasi'. La condizione viene classificata in 4 sottotipi clinici, ognuno dei quali è caratterizzato da una diversa età di insorgenza. La forma più comune della malattia di Krabbe è quella infantile, ossia di tipo 1, che esordisce entro i primi 6 mesi di vita e che, generalmente, provoca la morte dei pazienti prima dei 2 anni d'età.
MN-166 (Ibudilast) è un inibitore orale delle fosfodiesterasi PDE-4 e PDE-10 che costituisce anche un 'fattore di inibizione della migrazione' (MIF) dei macrofagi. In diversi studi clinici e preclinici, MN-166 ha dimostrato di possedere una serie di capacità neuroprotettive e anti-neuroinfiammatorie di potenziale utilità per il trattamento di diverse malattie neurodegenerative.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.
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