USA e ISRAELE - BioBlast Pharma ha reso noti i promettenti risultati preliminari ottenuti da uno studio clinico di Fase II, denominato HOPEMD, sulla sicurezza e l'efficacia del farmaco sperimentale Cabaletta® (IV trealosio) nel trattamento di pazienti affetti da distrofia muscolare oculofaringea (OPMD), una rara malattia a trasmissione autosomica dominante caratterizzata da generale debolezza muscolare, da ptosi palpebrale e, soprattutto, da una grave disfagia che spesso conduce alla morte per deperimento o aspirazione di cibo nei polmoni.
Nello studio HOPEMD sono stati coinvolti 25 pazienti con OPMD che sono stati sottoposti ad una dose settimanale di IV trealosio (300 ml di soluzione al 9%) per un periodo di terapia di 24 settimane. Finora, 22 partecipanti hanno completato il trattamento e, di questi, 19 sono già stati inseriti nell'ulteriore fase di estensione dello studio, della durata di 12 mesi.
In base all'analisi dei dati preliminari, Cabaletta® si è dimostrato in grado di determinare un significativo miglioramento della disfagia, valutata tramite la scala di punteggio VFS-PAS e il questionario SWAL-QOL. Inoltre, la terapia è stata generalmente ben tollerata dai pazienti, che non hanno manifestato gravi eventi avversi correlati al farmaco.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.
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