Tolero Pharmaceuticals, società impegnata nello sviluppo di trattamenti per le gravi malattie ematologiche, ha recentemente annunciato che l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha concesso la designazione di farmaco orfano ad Alvocidib, medicinale rivolto al trattamento di pazienti affetti da Leucemia Mieloide Acuta (AML).
La concessione della designazione di farmaco orfano ad Alvocidib sottolinea ancora una volta le necessità mediche insoddisfatte dei pazienti affetti da Leucemia Mieloide Acuta, molti dei quali hanno esperienza diretta della limitata efficacia delle attuali terapie", ha detto David J. Bearss, Amministratore Delegato di Tolero. "Alvocidib ha dimostrato tassi di risposta elevati fino ad oggi nei pazienti con Leucemia Mieloide Acuta e non vediamo l'ora di iniziare la fase 3 dei test clinici."
Alvocidib è stato testato fino ad ora in studi clinici di fase 2, che hanno coinvolto circa 400 pazienti. Tali studi hanno incluso pazienti con AML recidiva/refrattaria e quelli con intermedio o alto rischio di sviluppare AML.
I Pazienti con AML a rischio intermedio ed alto sono determinati da un profilo di caratteristiche cliniche, citogenetiche e molecolari e, in genere, presentano prognosi sfavorevole a causa della scarsa efficacia delle attuali opzioni terapeutiche.
Alvocidib è una piccola ma potente molecola inibitrice delle proteine Chinasi Ciclina-Dipendenti (CDKs), che viene impiegata come terapia di prima linea e per il trattamento delle forme di AML recidivate/ refrattarie.
Le CDKs, in condizioni fisiologiche, svolgono un ruolo regolatore fondamentale nella replicazione e nell'espressione genica cellulare.
Dato, però, il ruolo che tali CDK giocano anche nella de-regolazione della divisione cellulare, nella proliferazione incontrollata e nell'espressione anomala di geni che si verificano nel cancro, queste proteine rappresentano un bersaglio terapeutico attraente per il trattamento di vari tipi di tumore.
Seguici sui Social